علاج مرضى «عدم تجلط الدم» مدى الحياة بحقنة واحدة

يحتاج معظم مرضى الهيموفيليا "ب" (عدم تجلط الدم) إلى الحقن بصورة منتظمة لمساعدة الدم على التجلط.. الآن، توصل باحثون إلى تطوير علاج يؤخذ في هيئة حقنة واحدة مرة واحدة في العمر تساعد في تخثر الدم.
وأثبتت التجارب الأولية التي أجريت على مجموعة من فئران التجارب التي تعاني من "الهيموفيليا" ب"إمكانية علاجها بحقنة واحدة تحتوي على خلايا كبد خالية من الأمراض يمكن أن تنجح في تعزيز عامل التجلط المفقود لديهم، وفقًا للنتائج المتوصل إليها ونشرت في عدد مايو من مجلة "تقارير الخلية".
ويشخص مرض "الهيموفيليا" بالاضطراب الذي لا يتمكن الدم في الجسم من خلاله من التجلط بشكل صحيح بسبب نقص عوامل التخثر في الدم.. ويمكن للنتائج الجديدة أن تغير بشكل جذري مخاطر الإصابة بالهيموفيليا "ب".. كما يمهد الطريق نحو علاجات مشابهة للاضطرابات الوراثية الأخرى ذات الصلة.
تحدث الإصابة بمرض"الهيموفيليا "ب" بسبب حدوث عيوب جينية في بروتين يسمى بعامل التجلط (IX -FIX)، سواء من خلال إنتاج كميات قليلة من هذا البروتين أو افتقار إنتاجه بصورة أساسية، مما يؤدي إلى تأخيرات مهددة للحياة فيما يتعلق بتجلط الدم..
وفى الوقت الحالي، يُعالَج المرض عن طريق الحقن التي تحتوي على هذا البروتين – في كثير من الأحيان عدة مرات في الأسبوع، لكن هذا النهج مكلف ويستغرق وقتًا طويلاً ويمكن أن يصبح بمرور الوقت أقل فاعلية.
وفى الآونة الأخيرة، طور علماء نهجًا جديدًا حيث عالجوا مجموعة من الفئران المعدلة جينيًّا لتعاني بمرض الهيموفيليا "ب"، لتجربة أسلوب جديد من زرع خلايا كبدية صحية قادرة على إنتاج بروتين IX -FIX) بين المرضى.
ويقول الدكتور"سواساينى راماسوامى"، في" مختبر فيرما الطبى" في نيويورك :" يرتكز النهج الجديد على العلاج بالخلايا لتقليل عدد المعالجات التي يحتاجها المريض، بدلاً من الحقن الثابتة لتصبح حقنة واحدة في العمر".. وبما أن أكباد المتبرعين غالبًا ما تعانى من نقص في المعروض، فإن الباحثين تحولوا بدلاً من ذلك إلى تطوير استراتيجيات الخلايا الجذعية لإنتاج خلايا كبدية صحية.
فقد جمع الباحثون عينات دم من مريضين بالهيموفيليا "ب"، غير قادرين على إنتاج بروتين (IX -FIX)، ليعيدوا برمجة هذه الخلايا معمليًّا بواسطة تقنية "كاسبر كاس -9"، تقنية التعديل الوراثي الجيني، لتصبح قادرة على إنتاج البروتين.
وقد حُقِنت هذه الخلايا في الفئران المريضة عبر الطحال ليوزعها مرة أخرى بشكل موحد في الكبد.. وبعد فترة من عملية الحقن، لاحظ الباحثون فعالية الخلايا التي حقنها في إنتاج بروتين (IX -FIX) المفقود، ومن ثم تعزيز كفاءة جسم الفئران على تجلط الدم.