دواء جديد يحدث طفرة في علاج مرض الهيموفيليا

عقدت الجمعية المصرية لأمراض الدم حلقة نقاشية عن مرض الهيموفيليا، اليوم الخميس الأول من نوفمبر، على هامش انعقاد المؤتمر الدولي الخامس عشر لأمراض الدم، وبالاشتراك مع الجمعية البريطانية لأمراض الدم.

شارك في الحلقة النقاشية أستاذة طب الأطفال وأمراض الدم بكلية طب القصر العيني د.أمال البشلاوي، ورئيس مجلس إدارة جمعية أصدقاء مرضى النزف "الهيموفيليا" ووكيل أول وزارة الصحة سابقاً ومستشار منظمة الصحة العالمية WHO د.ماجدة رخا، و أستاذة طب الأطفال وأمراض الدم والأورام في الأطفال بجامعة عين شمس د.جليلة مختار، وأستاذ أمراض الدم وسكرتير عام جمعية أصدقاء مرضى النزف "الهيموفيليا" د.سونيا أدولف، وأستاذ الأمراض الباطنة والدم بكلية طب قصر العيني د.مرفت مطر، بالإضافة للفيف من الإعلاميين المتخصصين في القطاع الطبي.

وتضمن النقاش التعريف بمرض الهيموفيليا والذي تحدثت عنه د. أمال البشلاوي، قائلة: "الهيموفيليا من أمراض الدم الوراثية التي تنتقل عن طريق الجينات الموروثة من الأم ويتم التعرف عليه بعد الولادة مباشرةً، وهو مرض مزمن يصاحب المريض طوال حياته، وينقسم إلى نوعين أولهما هيموفيليا التي تنتشر بأربعة أضعاف نسبة انتشار النوع الثاني هيموفيليا، وأهم أعراضه تتمثل في امتداد فترة النزيف الذي يحدث تلقائياً في الحالات الشديدة من المرض."
وقالت د. سونيا أدولف: "الأعباء المعنوية والمادية والمجتمعية لهذا المرض كبيرة ومتنامية، ولنستطيع أن نتفهمها فلابد أن نعرف تطورات المرض بشكل أوضح، فعدم حصول المريض على العلاج المناسب بالجرعات الصحيحة يؤدى لحدوث مضاعفات صحية، ومن أخطرها تكرار حدوث النزيف، والذي يشكل في بعض الحالات الحرجة خطورة على حياة المريض، مما يتطلب العلاج في الحال، ويزيد من مخاطر الإصابة بالأمراض الفيروسية التي قد تنتج عن نقل مشتقات الدم مثل الفيروسات الكبدية -فيروس سي- أو مرض نقص المناعة –الايدز- وهناك أيضًا المضاعفات الصحية المزمنة مثل الإعاقة الجسدية وتدهور حركة المفاصل".

وأضافت أن أعراض المرض تتضمن ظهور أعراض النزيف في منطقة المفاصل والعضلات والأنسجة الرخوة ومنطقة الجهاز العصبي المركزي، كما يمكن أن يؤدي الحقن المتكرر في الأوردة إلى حدوث ندبات وريدية، وصعوبة الوصول إلى الأوردة وانخفاض متوسط العمر المتوقع للمرضى بخمس سنوات أقل من غير المصابين بالهيموفيليا، ولا تتوقف المشكلات المرتبطة بالمرض عند هذا الحد، ولكن تظهر العديد من المضاعفات الخطيرة مثل ظهور الأجسام المضادة المثبطة لعاملي التجلط الثامن والتاسع عند أخذ المريض العلاج، وهي من التحديات الكبيرة للمجتمع الطبي، حيث يكون المرضى في تلك المرحلة أكثر عرضة لتلف المفاصل والإعاقة وتدهور جودة الحياة في حالة عدم توفر العلاج المناسب."
ومن جانبها استكملت أستاذة طب الأطفال وأمراض الدم والأورام في الأطفال بجامعة عين شمس د.جليلة مختار، الحديث عن أعباء الهيموفيليا، قائلة: "بالإضافة للعبء المرضِي للهيموفيليا، فهناك عبء نفسي واجتماعي يبدأ مع المريض منذ الولادة، ويتمثل في صعوبة فهم المرض وتأثيره على الحياة فتكرار دخول المستشفى من أجل السيطرة على النزف المتكرر، والقيود المفروضة على الحركة في مختلف الأنشطة اليومية، بالإضافة للتأثير على القرارات الهامة المتعلقة بالتعليم واختيار المستقبل الوظيفي، ومن ثم مواجهة تحدي الإنتاجية والقبول في مختلف فرص العمل، خاصة وأنه مع زيادة العمر تزيد احتمالات الإصابة بأمراض مصاحبة، وتزيد الحاجة إلى العمليات الجراحية، والعبء الأكثر خطورة على الدولة والمجتمع هو نسبة الاحتمالات المرتفعة للإصابة بالأمراض المصاحبة، مما يزيد من العبء المجتمعي للمرض والتكلفة العلاجية بشكل كبير للغاية، وقد تطورت علاجات الهيموفيليا كثيرًا عبر الزمن فمن البداية بمجرد فكرة نقل الدم أو البلازما إلى أدوية من مشتقات الدم الخاصة بعامل التجلط الثامن -فاكتور - وصولا للعلاج الوقائي البيولوجي الموجه، وتنقسم طرق العلاج إلى علاج عند اللزوم أو علاج وقائي متطور على أساس منتظم للحماية من النزف المتكرر وتحسين جودة حياة المرضى."
وعن الإحصاءات الرسمية للمرض قالت د. ماجدة رخا: "هناك جهود حكومية حثيثة لتطوير المنظومة الطبية المصرية، والارتقاء بها بشكل كبير وهو ما يحتاج لتضافر كافة الجهود سواء من منظمات المجتمع المدني أو القطاع الخاص يدًا بيد مع الحكومة لتحقيق منظومة طبية تتماشى وأحدث المعايير العالمية، وهنا فمن المهم أن نعرف أن لدينا 7600 حالة مسجلة كمرضى أمراض اضطرابات الدم الوراثية منهم 5780 حالة هيموفيليا أوهيموفيليا ب، مسجلة بالسجل القومي بجمعية أصدقاء مرضى النزف، و65% منهم مرضى هيموفيليا أ و15% مرضى هيموفيليا ب وتندرج معظم الحالات المرضية بين الأطفال والشباب".
وتوقعت "رخا" وجود نحو 3000 حالة مرضية أخرى غير مسجلة، وذلك وفقاً للتقرير السنوي للاتحاد العالمي للهيموفيليا، مضيفة أن حوالي 250 حالة جديدة تسجل سنويا من مرضى الهيموفيليا أ و ب سنوياً، ومعظمهم بين حالات متوسطة وشديدة، وعالمياً يوجد نحو 400 ألف مريض بالهيموفيليا حول العالم بمعدل سنوي للإصابة واحد لكل 5000 مولود ذكر، ومعدل انتشار واحد لكل 12 ألف ذكر، وعلى الرغم من تزايد الحالات المشخصة من الهيموفيليا إلا أنه إلى اليوم يشتبه في أن المعدل الفعلي للإصابات أكبر من الحالات المشخصة فعلياً.
وأشارت د. مرفت مطر إلى أن تطورات علاجات الهيموفيليا فمن البداية بمجرد فكرة نقل الدم أو البلازما إلى أدوية من مشتقات الدم الخاصة بعامل التجلط الثامن -فاكتور 8- وصولا للعلاج الوقائي البيولوجي الموجه، موضحة أن طرق العلاج تنقسم إلى علاج عند اللزوم أو علاج وقائي متطور على أساس منتظم للحماية من النزف المتكرر، وتحسين جودة حياة المرضى، منوهة لوجود طفرة علاجية جديدة ظهرت مؤخرًا للعلاج الوقائي باستخدام المادة الفعالة –ايميسيزوماب- والتي اعتمدتها منظمة الغذاء والدواء الأمريكية FDA وبدأ العلاج الفعلي بها في أمريكا والدول الأوروبية."
وأضافت "مطر": "العلاج الوقائي –ايميسيزوماب- يعد طفرة علاجية لمرضى الهيموفيليا في العالم، خاصة أن نتائج الدراسات التي أجريت على المرضى الأكبر من 12 عامًا كانت مبشرة للغاية، حيث سجلت انخفاض معدل النزيف السنوي بنسبة 79% للمرضى المصطحبين بالأجسام المضادة وانخفاض بنسبة 97% للمرضى غير المصطحبين بالأجسام المضادة، مقارنة بالعلاجات الوقائية الأخرى، كما أثبتت دراسة HAVEN 4 أن هذا العقار يتم تناوله بحقن تحت الجلد مرة أسبوعيا أو كل أسبوعين أو مرة واحدة شهريا، وهو ما يجعل المريض يستطيع تناوله بنفسه."
واختتمت د. أمال البشلاوي، الحديث قائلة: "الطفرة العلاجية التي يحققها العلاج الوقائي ايميسيزوماب تمتد للمرضى من الأطفال، حيث أجريت دراسة عالمية على الأطفال المرضى بهيموفليا أ، المصطحبة بأجسام مضادة الأقل من 12 سنة، والذين تلقوا العلاج الوقائي –ايميسيزوماب- وكشفت الدراسة عن نتائج فارقة في وقف النزيف السنوي نهائيا في 87% من الأطفال الذين تم علاجهم بالعقار، بالإضافة إلى انخفاض نسب النزيف في المرضى المعالجين بالعقار بنسبة 99% بالمقارنة بالعلاجات الوقائية الأخرى".
وأشارت إلى أن العلاج الجديد سهل وبسيط، ويتم تناوله بحقن تحت الجلد مرة واحدة شهريا ويستطيع المريض أن يتناوله بنفسه."