نوفارتس تنتج أغلى دواء فى العالم لخلل جينى نادر بسعر مليونى دولار

حصلت شركة صناعة الأدوية السويسرية نوفارتس على موافقة أمريكية على عقارها "زولجنزما" الذى يعالج الضمور العضلى الشوكى وهو السبب الجينى الرئيسى لوفاة الأطفال الرضع ويبلغ سعر العقار الذى تعطى جرعته لمرة واحدة فقط 2.125 مليون دولار.
ووافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية على عقار "زولجنزما" للأطفال المصابين بضمور عضلى شوكى وتقل أعمارهم عن عامين بما فى ذلك من لم تظهر عليهم الأعراض بعد، وتشمل الموافقة الرضع المصابين بأكثر الأنواع المميتة من المرض الوراثى، وكذلك الأنواع التى قد تظهر فيها أعراض الوهن فى وقت لاحق.
ودافع مديرون تنفيذيون فى نوفارتس عن سعر العقار الجديد، وقالوا إن دواء يعطى لمرة واحدة أكثر قيمة من أدوية باهظة الثمن وطويلة المدة تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنويا.
وقالت الشركة إنها توفر لشركات التأمين الصحى خيار سداد سعر العقار على أقساط، وكذلك استرداد المبلغ المدفوع إذا لم يجد العقار نفعا وخصومات على الدفعات المقدمة لمن يلتزمون ببنود التغطية القياسية.
ويعول فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذى لنوفارتس كثيرًا على زولجنزما، ويصفه بأنه يوشك على أن يكون علاجا ناجعا للضمور العضلى الشوكى إذا تلقاه الطفل فور الميلاد، لكن بيانات كشفت أن مدة فعاليته تمتد إلى نحو خمسة أعوام فحسب، ويستخدم العلاج فيروسا لتوفير نسخة طبيعية من جين (إس.إم.إن1) للأطفال المولودين بجين معيب. ويعطى العلاج عن طريق الحقن.
وعادة يؤدى مرض الضمور العضلى الشوكى إلى الإصابة بالشلل وصعوبة التنفس والوفاة خلال شهور للأطفال المولودين بالنوع (آي) وهو أخطر أنواعه. ونسبة الإصابة بالمرض هى واحد بين كل عشرة آلاف مولود وتصل نسبة الوفيات بين 50 و70% بين المصابين بالنوع (آي).
وأحد أكثر الآثار الجانبية شيوعا لعقار زولجنزما ارتفاع مستوى إنزيمات الكبد والقيء، وتطالب إدارة الأغذية والعقاقير شركة نوفارتس بوضع تنبيه على العقار باحتمال حدوث إصابة خطيرة فى الكبد.
ومع إجراء الشركة المزيد من الدراسات، قالت إنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريضا بالعقار الجديد الذى امتلكته بعد استحواذها على شركة أفكسيس فى العام الماضى مقابل 8.7 مليار دولار، فيما كشف مسح أجرته رفينيتيف، أن محللى وول ستريت يتوقعون أن تبلغ مبيعات عقار زولجنزما مليارى دولار بحلول عام 2022.