موافقة هيئة الدواء المصرية على عقار ألدورازيم Aldurazyme®

وافقت هيئة الدواء المصرية على طرح عقار " ألدورازيم " (Aldurazyme®) بسوق الدواء المصرى لعلاج مرض وراثى نادر وهو داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الاول ( MPS1) في حالة الأعراض غير العصبية.1
ألدورازيم Aldurazyme®
بديل للإنزيم وهو عبارة عن نسخة اصطناعية من البروتين الذي يتم فقده في جسم الأشخاص المصابون بداء
( MPS1) في حالة الأعراض غير العصبية 1 . تم طرحه و تسويقه في الاتحاد الأوروبي منذ عام 22003
أ.د سلاف محمد السيد
أستاذ الوراثة الطبية, قسم الوراثة الطبية, جامعة عين شمس
"النوع الأول من داء عديد السكاريد المخاطي (MPS I) هو أكثر نوع منتشر من انواع داء عديد السكاريد المخاطي وهو مرض نادر، هو اضطراب وراثي يؤدي إلى عدم قدرة الجسم على إنتاج بروتين خاص يسمى alpha-L iduronidase هذا البروتين ضروري لتحطيم السكر. عندما يتراكم السكر في الخلايا ، يمكن أن يسبب ذلك أضرارًا في جميع أنحاء الجسم. ويوصف الأطفال المصابون ب MPS I بأنهم إما يعانون من شكل حاد أو ضعيف من الاضطراب بناءً على عمر البداية ، شدة الأعراض ، ومعدل تطور المرض ، وما إذا كان هناك تدخل مبكر ومباشر للدماغ.3
داء عديد السكاريد المخاطي (MPS I) يسبب مشاكل فى النمو وصعوبات في ملكات التفكير والتعلم إذا تركت دون علاج.3
يصاب حوالى 1 من كل 100000 من أطفال حديثى الولادة بداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الاول الحاد . أما عن(MPS I) المخفف فهو أقل شيوعًا ويحدث في حوالي 1 من كل 500000 من أطفال حديثى الولادة."4
أ.د اكرام فطين
أستاذ الوراثة البيوكيمائية ،رئيس وحدة العلاج بالانزيمات و نائب رئيس المركز القومي للبحوث الاسبق
"فى مصر وعلى الاخص فى الصعيد لديها تقليد عميق الجذور لزواج الأقارب ويرجع لذلك لعوامل اجتماعية وثقافية خاصة. تتراوح معدل القرابة بين المصريين بشكل عام بين 30٪ إلى 40٪. 5
وفي دراسة حديثة ، وجد 67.6٪ من الحالات المشخصة قرابة للوالدين. ثم أوضح ان الأفراد الذين يعانون من MPS I الحاد عادة ما يكون لديهم أعراض واضحة في سن 6 أشهر، ويتم تشخيص معظم مرضى MPS I في عمر ما بين 6 أشهر وحتى 3 سنوات. 5
وأيضا ، تم تشخيص خمسة من المرضى في عمر ما بين 17-33 سنة. وبالرجوع الى الصحيفة العائلية المرضية الخاصة بهم وجد أن هناك بعض افراد فى هذه الاسر كانت مصابه بهذا المرض في السابق. 5
قد لا يظهر الشكل المخفف لداء عديد السكاريد المخاطى من النوع الاول إلا بعد سن 3 سنوات. لذلك لم يتم تشخيص العديد من مرضى MPS I الخفيف فى سن الطفولة المتأخرة أو حتى سن أكبر. وقد تم ملاحظة ذلك في بعض المرضى المتقدمين فى العمرالذين تم تشخيصهم فى عمر حوالي 6-15 سنة ، وفي مريضين في عمر 25 و 27 سنة ".5
أ.د ايمان محمد مرزوق
أستاذ طب الاطفال ، استشاري الوراثة الاكلينيكية - جامعة الاسكندرية
"يستخدم " ألدورازيم " (Aldurazyme®) لعلاج أعراض بعض الفئات من الامراض الوراثية النادرة وما هو ما يسمى داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول .و يعطى لعلاج الاعراض(الظاهرة) غير العصبية للمرض. يتم إعطاؤه عن طريق التسريب الوريدي (عن طريق الوريد) مرة واحدة في الأسبوع عن طريق الطبيب المعالج.1 "
" ألدورازيم " (Aldurazyme®) هو إنزيم اصطناعي من البروتين يسمى laronidase لارونايديز ويمكن أن يحل محل الإنزيم الطبيعي الذي يفتقر إليه مرض MPS I"1
أحمد حجازى
مدير عام الرعاية المتخصصة – سانوفى مصر والسودان
"تعتبرموافقة هيئة الدواء المصرية علامة فارقة جديدة في رحلتنا من أجل مرضى الأمراض النادرة كما يعد هذا الحدث مهم جدًا لمريض MPS I ومقدمي الرعاية له والأطباء المعالجين حيث يتوافر الآن علاج فعال لهذا المرض المهدِّد للحياة.
"إننا في شركة سانوفي وخاصة في القطاع المتخصص بالأمراض المناعية والأمراض النادرة نعمل بجهد كبيرونعطي الأولوية لتزويد وتلبية احتياجات المرضى بأفضل وأحدث العلاجات، والتي تساعد في تحسين حياة أطفالنا الذين يعانون من MPS I واعطاء الامل لهم ولاسرهم."
نبذة عن شركة سانوفي:
شركة سانوفي هى شركة عالمية مبتكرة في مجال الرعاية الصحية، يدفعها هدف واحد: نحن نُلاحق تطور العلم لتحسين وتغيرحياة الناس.لدينا عبر حوالى 100 دولة فريقا مكرس للعمل على تحويل المستحيل الى ممكن من خلال التطبيق العلمى والطبى . نحن نقدم لملايين من الناس حول العالم خيارات علاجية مختلفة و مغيرة للحياة ومبتكرة وأيضا لقاحات للوقاية من الامراض، مع التركيز على تفعيل برامج الاستدامة والمسؤولية المجتمعية كمحور طموحتنا .