علاج واعد لأمراض القلب قيد الاختبار

تعد أمراض القلب أحد مسببات الوفاة الأكثر فتكا بالإنسان في مختلف دول العالم، إلا أن دراسة جديدة قد تمثل أملًا في "التخلص" من تلك الأمراض القاتلة بواسطة إبرة.
ونجح علماء في مركز أبحاث "Verve Therapeutics"، الموجود بالولايات المتحدة والمتخصص بالتعديل الجيني المرتبط بأمراض القلب، في تطبيق تجربة هي الأولى من نوعها على القرود.
وتم خلال التجربة، "تعطيل" عمل جينين اثنين يزيدان من خطر الإصابة بأمراض القلب، من خلال "التعديل الجيني".
ويتواجد هذان الجينان في جسم الإنسان أيضا، مما يعني أنه مع مرور الوقت وتطوير هذه التجربة، قد يصبح بالإمكان تجنيب البشر الإصابة بالنوبات القلبية وغيرها من أمراض القلب المهددة للحياة.
وعرضت نتائج البحوث لأول مرة، السبت، خلال الاجتماع السنوي للجمعية الدولية لأبحاث الخلايا الجذعية، إلا أن فكرة تطبيقها على البشر لا تزال "بعيدة".
وقام العلماء في التجربة، بمنع جينين هما "PCSK9"، الذي يساعد على تنظيم مستويات الكوليسترول الضار، و"ANGPTL3" وهو جزء من النظام الذي ينظم الدهون الثلاثية. وينشط كلا الجينين في الكبد، حيث يتم إنتاج الكوليسترول والدهون الثلاثية.
ويواجه الأشخاص الذين يعانون من زيادة مستويات الدهون الثلاثية في الدم، والكوليسترول الضار، مخاطر الإصابة بأمراض القلب والنوبات القلبية والسكتات الدماغية، وهي الأسباب الرئيسية للوفاة في معظم العالم المتقدم.
يُذكر أن شركات الأدوية قامت بالفعل بتطوير وتسويق ما يسمى ب"مثبطات PCSK9"، التي تخفض الكوليسترول الضار بشكل ملحوظ، لكنها باهظة الثمن ويجب حقنها كل بضعة أسابيع، مما دفع فريق العلماء في المركز الأمريكي، بقيادة الرئيس التنفيذي الدكتور سيكار كاثيريسان، إلى تعديل الجينات بدلًا من ذلك.
ويتكون الدواء الذي طوروه من قطعتين من الحمض النووي الريبي، الأولى مسؤولة عن تعديل الجين، والثانية عبارة عن "دليل" يوجه المعدِل إلى تسلسل واحد من 23 حرفًا من الحمض النووي البشري، من بين 32,5 مليار حرف.
ويكون الحمض النووي الريبي محاطًا بكريات دهنية دقيقة، كي لا يتم تدمير أو تفكيك الدواء في الدم. وتنتقل كريات الدهون مباشرة إلى الكبد، حيث يتم امتصاصها من قبل خلايا الكبد، وفق ما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز" الأمريكية.
وعندما يتم تحرير محتويات كريات الدهون، يصل "معدِل الجينات" إلى هدفه، ليغير حرفًا واحدًا من التسلسل إلى حرف آخر، كأن يتم مسح حرف كُتب بقلم رصاص وكتابة آخر بدلًا منه.
ونجحت التجربة على 13 قردًا، إذ تم تعديل كل خلية كبدية مستهدفة بنجاح، لتهبط مستويات الكوليسترول الضار لدى القردة بنسبة 59 بالمئة في غضون أسبوعين، وانخفاض بنسبة 64 بالمائة في مستويات الدهون الثلاثية.
وبالرغم من النتائج المبشرة، فإن أحد مخاطر تعديل الجينات هو أن العملية قد تؤدي إلى تعديل الحمض النووي بشكل لا يتوقعه العلماء.
وحذر رئيس معاهد غلادستون في سان فرانسيسكو، الدكتور ديباك سريفاستافا، من أنه "ليس من الممكن أبدا أن لا تكون هناك تأثيرات أخرى غير مستهدفة"، ناتجة عن هذه التجربة.
وأضاف أنه في علاج حالة شائعة مثل أمراض القلب، حتى الآثار الجانبية غير الشائعة يمكن أن تعني إصابة العديد من المرضى بأعراض جانبية أو آثار غير مرغوب فيها.
ومع ذلك، يقول الباحثون حتى الآن إنهم لم يروا أي تعديل غير مقصود لجينات أخرى.
تعد أمراض القلب أحد مسببات الوفاة الأكثر فتكا بالإنسان في مختلف دول العالم، إلا أن دراسة جديدة قد تمثل أملًا في "التخلص" من تلك الأمراض القاتلة بواسطة إبرة.
ونجح علماء في مركز أبحاث "Verve Therapeutics"، الموجود بالولايات المتحدة والمتخصص بالتعديل الجيني المرتبط بأمراض القلب، في تطبيق تجربة هي الأولى من نوعها على القرود.
وتم خلال التجربة، "تعطيل" عمل جينين اثنين يزيدان من خطر الإصابة بأمراض القلب، من خلال "التعديل الجيني".
ويتواجد هذان الجينان في جسم الإنسان أيضا، مما يعني أنه مع مرور الوقت وتطوير هذه التجربة، قد يصبح بالإمكان تجنيب البشر الإصابة بالنوبات القلبية وغيرها من أمراض القلب المهددة للحياة.
وعرضت نتائج البحوث لأول مرة، السبت، خلال الاجتماع السنوي للجمعية الدولية لأبحاث الخلايا الجذعية، إلا أن فكرة تطبيقها على البشر لا تزال "بعيدة".
وقام العلماء في التجربة، بمنع جينين هما "PCSK9"، الذي يساعد على تنظيم مستويات الكوليسترول الضار، و"ANGPTL3" وهو جزء من النظام الذي ينظم الدهون الثلاثية. وينشط كلا الجينين في الكبد، حيث يتم إنتاج الكوليسترول والدهون الثلاثية.
ويواجه الأشخاص الذين يعانون من زيادة مستويات الدهون الثلاثية في الدم، والكوليسترول الضار، مخاطر الإصابة بأمراض القلب والنوبات القلبية والسكتات الدماغية، وهي الأسباب الرئيسية للوفاة في معظم العالم المتقدم.
يُذكر أن شركات الأدوية قامت بالفعل بتطوير وتسويق ما يسمى ب"مثبطات PCSK9"، التي تخفض الكوليسترول الضار بشكل ملحوظ، لكنها باهظة الثمن ويجب حقنها كل بضعة أسابيع، مما دفع فريق العلماء في المركز الأمريكي، بقيادة الرئيس التنفيذي الدكتور سيكار كاثيريسان، إلى تعديل الجينات بدلًا من ذلك.
ويتكون الدواء الذي طوروه من قطعتين من الحمض النووي الريبي، الأولى مسؤولة عن تعديل الجين، والثانية عبارة عن "دليل" يوجه المعدِل إلى تسلسل واحد من 23 حرفًا من الحمض النووي البشري، من بين 32,5 مليار حرف.
ويكون الحمض النووي الريبي محاطًا بكريات دهنية دقيقة، كي لا يتم تدمير أو تفكيك الدواء في الدم. وتنتقل كريات الدهون مباشرة إلى الكبد، حيث يتم امتصاصها من قبل خلايا الكبد، وفق ما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز" الأمريكية.
وعندما يتم تحرير محتويات كريات الدهون، يصل "معدِل الجينات" إلى هدفه، ليغير حرفًا واحدًا من التسلسل إلى حرف آخر، كأن يتم مسح حرف كُتب بقلم رصاص وكتابة آخر بدلًا منه.
ونجحت التجربة على 13 قردًا، إذ تم تعديل كل خلية كبدية مستهدفة بنجاح، لتهبط مستويات الكوليسترول الضار لدى القردة بنسبة 59 بالمئة في غضون أسبوعين، وانخفاض بنسبة 64 بالمائة في مستويات الدهون الثلاثية.
وبالرغم من النتائج المبشرة، فإن أحد مخاطر تعديل الجينات هو أن العملية قد تؤدي إلى تعديل الحمض النووي بشكل لا يتوقعه العلماء.
وحذر رئيس معاهد غلادستون في سان فرانسيسكو، الدكتور ديباك سريفاستافا، من أنه "ليس من الممكن أبدا أن لا تكون هناك تأثيرات أخرى غير مستهدفة"، ناتجة عن هذه التجربة.
وأضاف أنه في علاج حالة شائعة مثل أمراض القلب، حتى الآثار الجانبية غير الشائعة يمكن أن تعني إصابة العديد من المرضى بأعراض جانبية أو آثار غير مرغوب فيها.
ومع ذلك، يقول الباحثون حتى الآن إنهم لم يروا أي تعديل غير مقصود لجينات أخرى.