علاج جيني يعيد البصر لمرضى عمى وراثي نادر

في كلية بيرلمان للطب بجامعة بنسلفانيا، حقق الباحثون تقدمًا مذهلاً في علاج "عمى" وراثي نادر باستخدام العلاج الجيني، مما أدى إلى تحسين الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من اضطرابات بصرية منذ الطفولة.
هذا الاختراق العلمي الواعد أثبت فعاليته في تجارب سريرية استمرت لمدة عام، حيث شهد المرضى تحسنًا كبيرًا في الرؤية.
اقرأ أيضاً: 5 مؤشرات على أمراض العين لدى طفلك.. منها عمى الألوان
وفقًا للنتائج التي نُشرت في مجلة "ذا لانسيت"، تحسنت رؤية المرضى بشكل ملحوظ، حيث ارتفعت قدرتهم على الرؤية بمقدار يصل إلى 100 مرة بعد تلقي العلاج الجيني. وقد شهد بعض المرضى تحسنًا هائلًا وصل إلى 10,000 مرة، مما مكّنهم من الرؤية في ظروف الإضاءة المنخفضة بشكل لم يكن ممكنًا قبل العلاج.
الدكتور آرتور سيديتشيان، المؤلف الرئيسي للدراسة والأستاذ البحثي في طب العيون، أوضح أن التحسن الهائل يعادل قدرة المريض على رؤية محيطه في ظروف إضاءة أقل بكثير مما كان ممكنًا سابقًا. وأشار إلى أن أحد المرضى تمكن لأول مرة من التنقل في الهواء الطلق في الليل باستخدام ضوء خافت.
شارك في التجربة 15 مريضًا، بما في ذلك 3 أطفال يعانون من ضمور الشبكية الوراثي الناتج عن طفرات في جين "جي يو سي واي 2 دي" (GUCY2D). هذا الجين يلعب دورًا حيويًا في إنتاج البروتينات الأساسية للرؤية، ويؤثر على نحو 100 ألف شخص حول العالم.
تم اختبار ثلاث جرعات مختلفة من العلاج الجيني "إيه تي أس آن- 101" (ATSN-101)، وتم حقنها جراحيًا تحت الشبكية. أظهرت النتائج تحسنًا سريعًا ومستدامًا في الرؤية خلال الشهر الأول من العلاج، واستمرت التحسنات لمدة 12 شهرًا على الأقل.
وقد سجل الباحثون بعض الآثار الجانبية المرتبطة بالإجراءات الجراحية، مثل النزيف في طرف العين الخارجي، والذي شُفي لاحقًا، بالإضافة إلى التهاب في العين تمت معالجته.
تأتي هذه الدراسة بعد نجاحات أخرى في مجال العلاج الجيني لاضطرابات العيون، بما في ذلك استخدام تقنية "كريسبر- كاس 9" (CRISPR-Cas9) لتحسين الرؤية في حالات مختلفة من عمى الشبكية.
أكد الباحثون على أهمية تطوير العلاج واستهداف مراحل مبكرة من المرض لضمان نتائج أفضل، مع استمرار التأكد من سلامة العلاج قبل تعميم استخدامه.