علاجات جديدة لفقر الدم المنجلي الوراثي

قال الدكتور رافي تلاتي إن الخلايا الجذعية والعلاجات الوراثية يمكن أن تؤدي إلى تحسين حياة أكثر من 20 مليون شخص حول العالم ممن يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الوراثي.
وأكد اختصاصي تقويم العظام بقسم أمراض الدم وأورام الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال بالولايات المتحدة وجود "تقدّم مُحرز في علاج مرض فقر الدم المنجلي" يتمثل في العلاجات الناشئة باستخدام الخلايا الجذعية والمورّثات، ما من شأنه "المساعدة في تقليل الاختلاطات المرضية المصاحبة لفقر الدم المنجلي وتمكين المرضى من التمتع بصحة أفضل لآماد تمتدّ لسنوات".
زرع خلايا جذعية
وتشمل العلاجات الجديدة الواعدة كلا من زرع الخلايا الجذعية المأخوذة من نخاع عظمي لشخص سليم، والتي بإمكانها أن تنتج خلايا دم حمراء طبيعية، بالإضافة إلى العلاج الوراثي عن طريق إزالة الجين المرضي أو إنتاج كمية أكبر من الهيموغلوبين الجنيني.
وتتسم خلايا الدم الحمراء لدى المصابين بهذا المرض، الذي عادة ما يُكتشف لدى الأطفال حديثي الولادة، بالشكل المنجلي الهلالي بدلا من الشكل الطبيعي مقعر الوجهين، ما يصعّب مرورها في الأوعية الدموية، وقد يؤدي هذا إلى حدوث ألم وتلف في الأعضاء.
ويعاني أكثر من 20 مليون شخص في أنحاء العالم من فقر الدم المنجلي، وفقا للمعهد الوطني الأمريكي للقلب والرئة والدم. وتقول مؤسسة فقر الدم المنجلي الأمريكية إن أكثر من 250 مليون شخص في جميع أنحاء العالم لديهم طفرة جينية في الخلايا المنجلية، ما يعرض أطفالهم لخطر انتقال هذه الطفرة. وتنتشر الخلايا المنجلية في منطقة الشرق الأوسط وجنوب آسيا وإفريقيا وأمريكا اللاتينية والبحر الأبيض المتوسط.
بنسلين وهيدروكسي يوريا
وتتاح مجموعة واسعة من العلاجات، التي تساعد في تقليل الألم لدى المصابين بالمرض، في حين تستمر التجارب السريرية على علاجات أكثر تقدما وفعالية. ويمكن للبنسلين، على سبيل المثال، أن يقلل من حدوث العدوى، ويساعد هيدروكسي يوريا في الحفاظ على الشكل الكروي لخلايا الدم الحمراء، كما يمكن للحمض الأميني غلوتامين-ل أن يساعد خلايا الدم الحمراء على استعادة مرونتها.
وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت حديثا على عقارين جديدين لعلاج فقر الدم المنجلي، هما crizanlizumab-tmca، وهو تغذية وريدية يمكن أن تمنع الألم أو تحدّ منه، وvoxeletor الذي يمكن أن يساعد في منع خلايا الدم الحمراء من التحوّل إلى الشكل المنجلي.
لكن على الرغم من التقدّم المُحرز في العلاج الطبي، يتمثل أحد أكبر التحديات، التي تواجه الأسر في التحكّم في الأعراض اليومية لمرض فقر الدم المنجلي، لا سيما لدى الرضع والأطفال.
ثلاثة جوانب رئيسية
وينبغي لمرضى الخلايا المنجلية الاهتمام بثلاثة جوانب رئيسية أثناء التعامل مع المرض، بحسب الدكتور تلاتي، الذي أوضح أن على المريض أولا الحرص على إدامة التواصل مع طبيب الرعاية الأولية والأطباء المتخصصين، خاصة فيما يتعلق بحماية الأطفال حديثي الولادة والرضع.
وأضاف: "الأمر الثاني يتمثل في ضرورة اهتمام الآباء بالعمل مع المدارس والمعلمين لتطوير خطط تعليمية فردية لأطفالهم، أما الجانب الثالث فيكمن في تعامل الأسر مع التحدّيات النفسية المرتبطة بالتعامل مع أحد أفراد الأسرة المصابين بالمرض مدى الحياة".