أعلنت أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس د.ناجية علي فهمي، تلقي أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، دواء "زولجينزما zolgensma" الأعلى سعرا في العالم، وذلك ظهر اليوم الإثنين الأول من مارس. وذكرت د. ناجية أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، والمعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019 وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري . وأوضحت د.ناجية أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ب 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام. وأضافت د. ناجية فهمي أن رئيس جامعة عين شمس د.محمود المتيني، قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية؛ لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر ب 1.750 مليون جنيه، كما ساهمت إحدى شركات الدواء العاملة في مصر، بشكل كبير في إنهاء الإجراءات ونقل جرعة الدواء. و أوضحت د. ناجية أنه سيتم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي والذي يضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات، لا فتة إلى أنه منذ اخطار الشرطة باختيار الطفل المصري، يقوم كل من نائب رئيس الجامعة للبحث العلمي د. أيمن صالح والمدير التنفيذي لمستشفيات عين شمس د.علي الأنور، ورئيس قسم المخ و الأعصاب د. هاني عارف، ومدير مستشفى عين شمس التخصصي د. وليد أنور، ونائبيه د.محمد رزق والدكتور هشام أنور، بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن والتدريب على طريقة الحقن ومتابعته إلى جانب الصيدلة الاكلينيكية، حيث أن الدواء يحفظ بكيفية خاصة وتحت درجات حرارة معينة. وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت د. ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات وكان عمر أول طفل تم حقنه حوالي خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجيا على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي. وبخصوص الطفل المصري «ريان» أكدت د.ناجية، أن الطفل سيتم حقنه بالدواء الجيني وبعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب . وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد د. ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص، لافتة إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الاكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.
