طفل مصرى مصاب بمرض نادر يتلقى أغلى دواء فى العالم ب34 مليون جنيه بمستشفى عين شمس

أعلنت الدكتورة ناجية علي فهمي أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، عن تلقى أول طفل مصرى مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكى الدواء الأعلى سعراً فى العالم ويسمى "زولجينزما zolgensma " ظهر اليوم الإثنين الأول من مارس.
وذكرت الدكتورة ناجية، أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وأنتجته شركة متخصصة في العلاج الجيني، وأجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الدواء في مايو 2019 وتبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصرى.
وأوضحت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا فى الدول التى لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى منها بألا يزيد عمر الطفل عن عامين، وأن تكون الطفرة في الجين الأول وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ب 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل (ريان) من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
وأضافت الدكتورة ناجية فهمي، أن الدكتور محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء.
وأوضحت، أنه سيتم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي، والتي تضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات، ومنذ إخطارنا باختيار الطفل المصري يقوم كل من نائب رئيس الجامعة للبحث العلمي الدكتور أيمن صالح والدكتور علي الانور المدير التنفيذي لمستشفيات عين شمس والدكتور هاني عارف رئيس قسم المخ والأعصاب والدكتور وليد أنور مدير مستشفى عين شمس التخصصي ونائبيه الدكتور محمد رزق والدكتور هشام أنور بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن، والتدريب على طريقة الحقن ومتابعته بعدها، إلي جانب الصيدلة الاكلينيكية حيث إن الدواء يحفظ بكيفية خاصة وتحت درجات حرارة معينة.
وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت الدكتورة ناجية فهمي، أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول و الثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، موضحة أن هذا الدواء "زولجينزما" تم تجربته اكلينيكيا منذ سنوات وأول طفل تم حقنه عمره الآن حوالي خمس سنوات ونصف، وأن الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي ولكن التحسن يتم تدريجيا على مراحل يتم خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوى.
وبخصوص الطفل المصري (ريان) أكدت د.ناجية، أنه سيتم حقن الطفل بالدواء الجيني و بعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، وهناك في مستشفى عين شمس فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب .
وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، أكدت أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن بالطبع تكاليفه مرتفعة، ولكن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج، ونسعى لأن يكون بمصر مركزا للأبحاث والتجارب الاكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وذلك بالتأكيد سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية و منها المصرية للأبحاث في هذا المجال.