أول طفل مصري يتلقي دواء ضمور العضلات الأعلي سعرًا في العالم

أعلنت د.ناجية علي فهمي أستاذ أمراض المخ و الأعصاب و مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ‘عن تلقي أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي ‘الدواء الأعلي سعرا في العالم و يسمي "زولجينزما zolgensma " و ذلك ظهر اليوم الإثنين الأول من مارس.
و ذكرت د.ناجية ‘أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطي للمريض عن طريق الحقن الوريدي و لمرة واحدة فقط ‘و قد أنتجته شركة افيكسيس المتخصصة في العلاج الجيني و قد أجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الدواء في مايو 2019 و تبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.
وأوضحت د ناجية أن شركة افيكسيس المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول علي الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها ‘و تضع الشركة شروطا لاختيار الأطفال المرضي منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين و أن تكون الطفرة في الجين الأول ‘و عليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ب 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل (ريان) من محافظة الإسكندرية و الذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
و أضافت د.ناجية فهمي أن د.محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء فقد تواصل مع وزير المالية و رئيس اتحاد المهن الطبية لتسهيل الإفراج الجمركي و الإعفاء من ضرائب و دمغات تقدر ب 1.750 مليون جنيه ‘ كما أن شركة نوفارتس مصر قد ساهمت بشكل كبير في إنهاء الإجراءات و نقل جرعة الدواء.
وأوضحت د.ناجية أنه سيتم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفي عين شمس التخصصي و التي تضم أعضاء هيئة تدريس و أطقم طبية علي أعلي مستوي في جميع التخصصات ‘ و منذ اخطارنا باختيار الطفل المصري، يقوم كل من نائب رئيس الجامعة للبحث العلمي د.أيمن صالح و د.علي الانور المدير التنفيذي لمستشفيات عين شمس و د.هاني عارف رئيس قسم المخ و الأعصاب و د.وليد انور مدير مستشفي عين شمس التخصصي و نائبيه د.محمد رزق و د هشام أنور ‘بمتابعة تدريب الأطقم الطبية علي تحضير الطفل لعملية الحقن و التدريب علي طريقة الحقن و متابعته بعدها ‘الي جانب الصيدلة الاكلينيكية حيث أن الدواء يحفظ بكيفية خاصة و تحت درجات حرارة معينة.
وعن نسب الشفاء بهذا الدواء ‘أكدت د.ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول و الثاني يؤدي إلي الوفاة الحتمية للطفل خلال اول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس ‘ و هذا الدواء "زولجينزما" تم تجربته اكلينيكيا منذ سنوات و أول طفل تم حقنه عمره الآن حوالي خمس سنوات و نصف ‘فهذا الدواء يعالج وظائف التنفس و الضعف الحركي و يضع الطفل في مسار النمو الطبيعي ‘ و لكن التحسن يتم تدريجي علي مراحل يتم خلالها العلاج الطبيعي و العلاج التأهيلي الرءوي.
و بخصوص الطفل المصري (ريان) أكدت د.ناجية انه سيتم حقن الطفل بالدواء الجيني و بعدها يتم متابعته علي مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية ‘ و هناك في مستشفي عين شمس فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي و القلب و الوراثة و الصدر و العظام إضافة إلي فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.
و عن مدي إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر ‘ تؤكد د.ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضي ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء و لكن بالطبع تكاليفه خارج قدرات الدولة و الأشخاص ‘ لكن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص و العلاج و نسعي لأن يكون بمصر مركز للأبحاث و التجارب الاكلينيكية و السريرية علي الأمراض الجينية و الوراثية ‘و ذلك بالتأكيد سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية و منها المصرية للأبحاث في هذا المجال.