"الغذاء والدواء الأمريكية" تعتمد عقارًا مضادًا لمرض نزف الدم الوراثى

اعتمدت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عقارا جديدا مضادا لمرض الهيموفيليا "أ" المعروف بمرض نزف الدم الوراثى، يحمل اسم (Eloctate)، أثبت فاعليته فى الحد من نوبات النزيف، أثناء وبعد الخضوع للعمليات الجراحية.
ومرض الهيموفيليا "أ" هو مرض يصيب الرجال فقط، ويمكن أن يورثه الرجل لبناته الإناث، ولكن كحاملات للمرض، والإناث الحاملات للمرض يمكن أن ينقلنه وراثيًا لأبنائهن الذكور.
وهناك أنواع من البروتينات اللازمة لتخثر الدم فى الحالة الطبيعية، تكون ناقصة من دم المريض المصاب بالهيموفيليا "أ"، على رأسها بروتين يدعى "العامل 8" وهو ما يعوضه العقار الجديد.
وتخثر الدم، هى عملية تجعل من الممكن إيقاف نزف الأوعية الدموية المجروحة، وحالما تجرح جدران الأوعية الدموية، تعمل البروتينات معا لتكوين جلطة، تشكل سدادة للجرح.
وأشارت هيئة الغذاء والدواء، فى موقعها على الإنترنت أمس الجمعة، إلى أنه "تم التأكد من فاعلية وأمان عقار (Eloctate) من خلال خضوع 164 شخصًا من مرضى الهيموفيليا "أ" إلى التجارب الإكلينيكية، وكانت النتائج إيجابية للغاية، حيث أثبت فاعليته فى الحد من نوبات النزيف التى تصيب المرضى، وكذلك الوقاية منها، وكما ثبت دوره فى إيقاف النزيف أثناء وبعد الخضوع للعمليات الجراحية".
وتظهر أعراض الهيموفيليا منذ السنة الأولى فى حياة الشخص المصاب، إذ بمجرد أن يبدأ الطفل بالحركة تظهر علامات النزف فى المفاصل، وخاصة مفصل الركبة والحوض، وقد تسبب ألمًا شديدًا، وفى كثير من الأحيان يحدث ضرر فى المفصل، مما يزيد من احتمالية حدوث إعاقة دائمة أو تشوه فى المفصل والحركة.
وفى بعض الحالات النادرة، يمكن أن يحدث النزيف كذلك فى الأنسجة الداخلية أو العضلات أو القناة الهضمية، الأمر الذى يعرض حياة المصاب للخطر، أما النزيف الدماغى فهو حالة طارئة جدًا تهدد حياة المصاب بالخطر الشديد.
ويعتبر تعرض المصابين بالهيموفيليا، إلى أية إصابة صغيرة، أو خلع الأسنان، أو أى إجراء جراحى، أمر يعرضه لاحتمالية حدوث نزف لا يمكن إيقافه أن لم تتخذ الإجراءات اللازمة قبل التعرض لمثل هذه الحالات.