ما الدواء الأغلى في التاريخ.. وماذا يعالج؟

مرض ضمور العضلات يحدث نتيجة انهيار الخلايا العصبية فى الدماغ والحبل الشوكى، ويؤثر غالبًا على الأطفال الرضع، ويجعل من الصعب بالنسبة إليهم استخدام عضلاتهم
وافقت إدارة الغذاء والدواء الفيدرالية الأمريكية على استخدام علاج يعد الأغلى في التاريخ، وهو مخصص لعلاج اضطراب جيني نادر يحدث بمرحلة الطفولة؛ يسمى ضمور العضلات الشوكي. طورت شركة نوفارتيس الأمريكية العلاج الجديد، تحت اسم "زولجنسما"، وهو عبارة عن علاج لاضطراب يدمر سريعًا السيطرة على عضلات الرضع ويقتل أكثرهم في غضون عامين؛ هو علاج لمرة واحدة يعمل لعلاج المرض على المستوى الجيني. هذا يعني أن آثار الدواء يجب أن تستمر لفترة طويلة، على الرغم من أنه ما زال من غير المعروف ما إذا كان العلاج مزمنًا.
حددت شركة نوفارتس سعر العلاج عند 2.125 مليون دولار، لكل مريض للمرة الواحدة؛ وهو ما يجعل منه أغلى دواء في السوق حتى الآن، حسب مجلة بيزنس إنسايدر. لكن الشركة توفر لشركات التأمين القدرة على الدفع بدفعات، تصل إلى 425 ألف دولار سنويًا مدة خمس سنوات. في اتصال هاتفي مع الصحفيين، وصف المدراء التنفيذيون في شركة
حددت شركة نوفارتس سعر العلاج عند 2.125 مليون دولار، لكل مريض للمرة الواحدة؛ وهو ما يجعل منه أغلى دواء في السوق حتى الآن، حسب مجلة بيزنس إنسايدر. لكن الشركة توفر لشركات التأمين القدرة على الدفع بدفعات، تصل إلى 425 ألف دولار سنويًا مدة خمس سنوات.
في اتصال هاتفي مع الصحفيين، وصف المدراء التنفيذيون في شركة نوفارتيس السعر بأنه معقول، مشيرين إلى القيمة التي سيوفرها العلاج للمرضى.
قال فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس في بيان: "يمكن أن يعالج العقار الجديد مرض الضمور الشوكي مدى الحياة، وينقذ الأطفال والأسر التي تأثرت بهذه الحالة المدمرة".
يؤثر ضمور العضلات الشوكية على ما يتراوح بين 10 آلاف و25 ألف شخص في الولايات المتحدة، وفقًا لمؤسسة SMA.
سبق أن اقترحت شركة الأدوية السويسرية العملاقة أن السعر الذي يصل إلى 5 ملايين دولار قد يكون مناسبًا للعلاج، لأن علاج ضمور العضلات الشوكي مكلف للغاية بالفعل، ومن المتوقع أن يحصل زولجنسما على فوائد طويلة الأجل لأولئك الذين يتناولونه.
كان دواء Spinraza أول علاج لضمور العضلات الشوكية، على سبيل المثال؛ يكلف ما يصل إلى 750 ألف دولار للسنة الأولى من العلاج و375 ألف دولار في السنوات اللاحقة.
ضمور العضلات الشوكي هو السبب الوراثي الأعلى للوفاة عند الرضع، حيث يؤثر على حركة العضلات. الأطفال الذين يولدون بضمور العضلات الشوكية لديهم ضعف في ردود الفعل ويقلل من السيطرة على العضلات والرأس، ويفتقرون إلى القدرة على الجلوس دون مساعدة.
تتوقع شركة نوفارتس أن يكون الأطفال المولودون بضمور عضلي فقري دون سن الثانية هم المستهدفين من العلاج الجديد، على حد قول المسؤولين التنفيذيين.
أكدت الشركة أنها ستطلق الدواء على الفور وتتوقع أن يكون نحو 1100 مريض مؤهلين له عند إطلاقه.
قال الدكتور ستيف بيرسون، رئيس المجموعة المستقلة لتسعير الدواء؛ وهي مجموعة تقيس فعالية الأدوية الجديدة من حيث التكلفة، إن سعر زولجنسما يقع ضمن الحد الأعلى لعلاج فعال من حيث التكلفة. وجدت المجموعة أن نطاقات السعر العادل ستتراوح بين مليون دولار و2 مليون دولار، وهذا يتوقف على العديد من العوامل.
قال بيرسون في بيان: "من المتوقع أن يغير زولجنسما بشكل كبير حياة العائلات المتضررة من هذا المرض المدمر"، مضيفًا: "ستغطي شركات التأمين جميع عقارات زولجنسما بغض النظر عن السعر"، تحدثت نوفارتس علنًا عن السعر الهائل للعقار ومدى فعاليته. يعد العقار الجديد نتيجة إيجابية للمرضى والنظام الصحي بأكمله، الذي اختارته شركة نوفارتيس لتسويق زولجنسما بمستوى يتناسب بدرجة أكبر مع الفوائد التي تعود على هؤلاء الأطفال وأسرهم".
أكدت نوفارتس أن الدواء يسلم جرعة واحدة مرة واحدة، لمعالجة السبب الجذري للاضطراب؛ وهو ما ينتج عنه آثار طويلة الأجل.
أضافت نوفارتيس أنها تعمل على تصنيع الدواء منذ يناير الماضي، وأنه سيُطلق قريباً في الأسواق.
كثير من المصابين بهذا المرض لا يمكنهم المشى أو الوقوف، وبالكاد يستطيع البعض التحرك ويتطلب فى نهاية المطاف جهاز تنفس للقيام بعمل رئتيهم، ولا يوجد حتى الآن علاج. لكن العلاج الجينى قد أعطى بعض الأمل فى حياة أفضل وأطول للأشخاص المصابين بهذا المرض الموهن.