"الغذاء والدواء" تصدق على أول مستحضر لعلاج متلازمة موركيو النادرة

صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى الرابع عشر من شهر فبراير الجارى على طرح مستحضر صيدلى جديد لعلاج أحد الاضطرابات المرضية النادرة المتعلقة بأنزيمات الإنسان، وتعرف باسم متلازمة موركيو "Morquio A syndrome".
وتعد هذه المتلازمة النادرة هى النوع الرابع من مرض عديدات السكريات المخاطية "Mucopolysaccharidosis"، والذى ينجم عن حدوث نقص فى إفراز الجسم لأنزيم "جالاكتزأمين سلفاتا"، وهو أنزيم ضرورى لإتمام العديد من العمليات الحيوية، ويتسبب انخفاض مستوياته فى حدوث مشاكل مرضية متعلقة بتطوير العظام والنمو وقدرة الإنسان على الحركة، ويوجد حوالى 800 شخص مصاباً بهذه المتلازمة فى الولايات المتحدة الأمريكية.
ويُعرف العقار الجديد باسم فيميزيم "Vimizim"، ويحتوى على المادة الفعالة البديلة للأنزيمات "elosulfase alfa"، وهو يُعد المستحضر الأول على الإطلاق لعلاج متلازمة موركيو، وتمتلك شركة "Novato"، والتى تتخذ من ولاية كاليفورنيا مقراً لها، الحق الحصرى فى تسويق هذا الدواء.
وتم التأكد من مدى فاعليته وآمان عقار "فيميزيم" من خلال إجراء بعض التجارى الإكلينيكية التى شملت 176 مصاباً بمتلازمة موركيو، وتتراوح أعمارهم ما بين 5 و57 عاما، وكانت النتائج إيجابية للغاية، حيث تحسنت قدرة المرضى على الحركة بشكل كبيرة وانخفضت حدة الأعراض التى كانوا يعانون منها.
ومن أبرز الآثار الجانبية التى ظهرت على المرضى خلال تناول هذا العقار:الحمى والقيء والصداع والغثيان وآلام البطن والشعور بالإعياء والقشعريرة، وكما أنه قد يتسبب فى الإصابة بالحساسية المفرطة.