دواء أمريكى جديد لعلاج مرض جوشير

صدقت عليه هيئة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA"..

صدقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" ، على إصدار مستحضر صيدلى جديد لعلاج مرض جوشير "Gaucher
disease" من النوع الأول، وأحد الأمراض الجينية والوراثية النادرة.
ويعرف المستحضر الجديد باسم "Elelyso"، ويحتوى على المادة الفعالة "taliglucerase alfa"، وهو متوفر فى صورة أمبولات يتم حقنها بواسطة طبيب متخصص مرة كل أسبوع، وذلك لتعويض نقص الأنزيمات الذى يصيب مرضى جوشير من النوع الأول غير الناتج عن تلف الأعصاب، والذى يصيب حوالى 6000 شخص فى الولايات المتحدة الأمريكية وحدها.
ويصيب مرض جوشير الأشخاص غير القادرين على تصنيع كميات كافية من أنزيم "glucocerebrosidase"، والذى يؤدى نقصانه إلى تجمع الدهون والمواد الدهنية بالطحال والكبد والكلى وأعضاء الجسم الأخرى.
ومن أهم أعراض مرض جوشير، والذى جاءت تسميته على اسم الطبيب الفرنسى الذى قام باكتشافه "حدوث تلف فى خلايا الكبد والطحال ونقص كرات الدم الحمراء والصفائح الدموية والإصابة بالأنيميا وحدوث مشاكل فى العظام.
وأكدت الهيئة أن العقار الجديد نجح من خلال تجربته على 56 مريضا بداء جوشير فى تقليل تضخم الطحال والكبد، وزيادة عدد كرات الدم الحمراء والصفائح الدموية.
ومن أبرز الآثار الجانبية التى قد يسببها العقار حسبما ظهر من التجارب الإكلينيكية: الصداع وآلام الصدر والظهر والمفاصل والإحساس بالتعب وإحمرار الجلد وارتفاع ضغط الدم.
وستقوم شركة الأدوية الأمريكية "فايزر" بتصنيع وتوزيع المستحضر الجديد إلى مختلف الدول، وذلك بترخيص من شركة بروتالكس للتكنولوجيا الحيوية.