الموافقة على أول علاج لمرض نادر يصيب عظام الأطفال

أجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، الأربعاء، دواء جديدا لعلاج البالغين والأطفال الذين يعانون من شكل موروث نادر من أشكال مرض الكساح أو لين العظام، ويرتبط هذا المرض بنقص عنصر الفوسفور في الدم والعظام.
والدواء الجديد المجاز هو «كريسفيتا» واسمه العلمي «بيروسوماب». يشار إلى أنه عندما يصاب طفل بهذه الحالة الموروثة، فإنه يعاني من ضعف في نمو وتطور العظام، ومشاكل في المعادن المكونة للعظام طوال حياته.
ويختلف هذا المرض كما تقول جولي بيتز، مدير مكتب تقييم العقاقير والأبحاث بهيئة الغذاء والدواء، عن كل الأشكال الأخرى من الكساح أو لين العظام، حيث يسبب آلاما في العظام والمفاصل والأسنان، ويسبب قصر القامة، ولا يعد علاجه بفيتامين د وحدة كافيا للشفاء منه.
ويعد الدواء الجديد الأول من نوعه الفعال في علاج هذا المرض الخطير الذي يصيب نحو 3 آلاف طفل ْبجانب نحو 12 ألف بالغ في الولايات المتحدة وحدها، ولذلك يمثل حدثا علميا حقيقيا.
ومن المعروف، أن معظم المصابين بهذا المرض يعانون من التواء أو تقوس في عظام الساقين، ويشكون من آلام بالعظام والمفاصل وآلام شديدة وخراريج بالأسنان، وضعف في السمع، وإعاقة الحركة في بعض الأحيان.
ودُرست سلامة وفعالية الدواء في 4 تجارب سريرية، في إطار التجارب التي خضعت للعلاج، تمكن 94% من البالغين الذين حصلوا على الدواء مرة في الشهر من تحقيق مستويات فوسفور عادية مقارنة بنسبة 8% من الذين تلقوا العلاج الوهمي لأغراض المقارنة.
وتراوحت فعالية الدواء في الأطفال بين 94% إلى 100% من المرضى الذين عولجوا بدواء كريسفيتا كل أسبوعين حققت مستويات الفسفور الطبيعي. في كل من الأطفال والبالغين، حيث تحسنت نتائج الأشعة السينية المرتبطة بالحالة المرضية مع العلاج بالدواء.
وتمثلت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا لدى البالغين الذين تناولوا الدواء في آلام الظهر والصداع ومتلازمة تململ الساق وانخفاض مستوي فيتامين د، والدوار والإمساك، كما كان الصداع هو رد الفعل السلبي الأكثر شيوعا في الأطفال، بجانب القيء والشكوى من موقع الحقن، والحمى، منح الدواء تعيين الاختراق العلاجي، والذي بموجبه تقدم إدارة الأغذية والأدوية توجيهًا مكثفًا للشركة بشأن تطوير العقاقير بكفاءة، وتعجل مراجعتها للعقاقير التي تهدف إلى علاج الحالات الخطيرة حيث تظهر الأدلة السريرية أن العقار قد يمثل تحسنا كبيرا مقارنة بالعلاجات الأخرى المتاحة. منحت إدارة الأغذية والأدوية الموافقة على كريسفيتا لشركة «التراجينكس».