زفَّت الدكتورة ناجية علي فهمي أستاذ ورئيس وحدة ضمور العضلات بمستشفى جامعة عين شمس، بشرى سارة لمرضى ضمور العضلات الشوكي، لافتة إلى أنه تم تسجيل أول دواء من ضمن 4 أدوية مخصصة لعلاج ضمور العضلات. وأعربت فهمي خلال مداخلة هاتفية مع الإعلامي عمرو خليل في برنامج «من مصر» المذاع عبر فضائية «CBC» عن أملها في تسجيل نوعين آخرين من الدواء، متمنية أن تدخل هذه الأدوية تحت مظلة التأمين الصحي أو عمل صندوق خاص لهذه الأدوية نظرًا لارتفاع ثمنها. وأشارت إلى أن مصر لا يتواجد بها ضمور العضلات الشوكي فقط ولكن أيضًا هناك ضمور عضلات دوشان وغيره، لافتة إلى أن ضمور العضلات الشوكي وضمور عضلات دوشين ظهر لهم دواء بالفعل وتم تسجيله. وأكدت انه تم تسجيل نوع دواء يعالج أربع مراحل من ضمور العضلات الشوكي ومنها المرحلة الأولى للأطفال والنوع الثاني والثالث والنوع الرابع، مشيرة إلى أنه معدل للجين ولا يقوم بعمل نقل للجين المسبب للمرض. وشددت فهمي على أنه كلما حصل الطفل على العلاج بشكل مبكر كلما كان هناك تحسن أكثر، مشيرة إلى أنه عند ظهور أعراض أو تجاوز السن يمكن أن تكون وقتها الاستجابة ضعيفة. ولفتت فهمي إلى أن سعر الدواء الجديد الذي تم تسجيله في مصر سيكون أقل بنسبة 30% من السعر العالمي، مشيرة إلى أن الجرعة وصل سعرها ل300 ألف دولار سنويًا، واتفقت هيئة الدواء المصرية على تخفيض السعر بشكل كبير وأنه لن يتم التعامل بهذه الأسعار في مصر. وطالبت فهمي بعمل صندوق قومي للانفاق على أدوية ضمور العضلات والعلاج الجيني الخاص بها وأن يتلقى هذه الصندوق التبرعات مشددة على ضرورة تدخل المجتمع المدني لتوفير هذه الأدوية لمرضى ضمور العضلات.
