دواء جديد يقضي على مرض وراثي

بدأ باحثون من كلية الطب بجامعة واشنطن، بالتعاون مع شركة الأدوية "إيلي ليلي"، تجربة سريرية لاختبار دواء جديد قد يمنع ظهور مرض الزهايمر لدى الأشخاص المعرضين للخطر وراثيًا.
الدواء الجديد، المسمى remternetug، مصمم لإزالة لويحات الأميلويد في الدماغ، وهي التكتلات البروتينية التي تلعب دورًا رئيسيًا في تطور المرض، ويُعد هذا الدواء خليفة لدواء donanemab، الذي حصل على موافقة لعلاج الزهايمر المبكر في يوليو 2024.
اقرأ أيضا| دراسة جديدة تكشف: غاز «الزينون» قد يكون المفتاح لعلاج مرض ألزهايمر
يستهدف remternetug بروتين الأميلويد بيتا المطوي بشكل خاطئ، والذي يتراكم في الدماغ مسببًا تدهورًا في الوظائف المعرفية، كما يسعى الباحثون إلى فهم تأثيره على بروتين تاو، الذي يرتبط أيضًا بتطور المرض.
تفاصيل التجربة السريرية
تعرف الدراسة الجديدة باسم "تجربة الوقاية الأولية" (Primary Prevention Trial)، وتشمل 240 مشاركًا من عائلات تحمل طفرات جينية تسبب ألزهايمر المبكر سيتم تقسيم المشاركين إلى مجموعتين، واحدة تتلقى الدواء الفعلي وأخرى تحصل على علاج وهمي (placebo).
تبدأ التجربة بإعطاء الدواء كل ثلاثة أشهر لمدة عامين، مع إمكانية تمديد الدراسة لأربع سنوات أخرى، وسيتم التركيز على الشباب الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و25 عامًا، أي قبل 11 إلى 25 عامًا من العمر المتوقع لظهور الأعراض لديهم.
آفاق العلاج المستقبلي
من المتوقع أن تستمر المرحلة الأولى من التجربة 4-5 سنوات، على أن تكتمل الدراسة بحلول 2034، ويأمل الباحثون في أن يؤدي هذا الدواء إلى منع أو تأخير ظهور المرض، ما قد يمهد الطريق لاستراتيجيات وقائية جديدة، ليس فقط لمن لديهم خطر وراثي، ولكن أيضًا لمن يعانون من الزهايمر المتأخر.