استشاري يكشف فاعلية حقنة ضمور العضلات لعلاج الأطفال

نشر الدكتور جمال شعبان، استشاري القلب، عميد معهد القلب سابقا، عبر مواقع التواصل الاجتماعي من خلال حسابه الشخصي "الفيسبوك"، أن هذه الحقنة تدعي Zolgensma حقنة ال "زولجانزما" تعتبر أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي، وبعد نجاح حملة إنقذوا رقية وجمع أكثر من 40 مليون جنيه لتحصل على حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي.
بعد جمع 40 مليون جنيه لعلاج الطفلة رقية.. ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟
حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي .. ماذا تعرف عنها
وتابع جمال شعبان: "هذه الحقنة Spinal muscular Atrophy معدة خصيصًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي الناجم عن طفرة في جين SMN1، وقد حصلت الحقنة على موافقة"FDA" عام 2019، وتحتوي الحقنة على المادة الفعالة "Onasemnogene Abeparvovec".
وأشار شعبان، إلى أن حقنة ضمور العضلات الشوكي تمتاز بفعاليتها في تحوير جين "SMN1" المصاب، و المسؤول عن إحداث المرض إلي چين سليم، وتعطى للأطفال الأقل من عامين.
وأوضح جمال شعبان، بأن نسبة شفاء حقنة ضمور العضلات الشوكي ليست 100٪، ولكن يحدث تحسن ملحوظ في نمو الطفل وقدراته الحركية؛ حيث أن جرعة واحدة فقط خلال فترة زمنية معينة عبر الوريد بواسطة الطبيب المختص، بعد التأكد من مستوى نوع معين من الأجسام المضادة، قد يحدد الطبيب فعالية الحقنة بالنسبة لحالة الطفل.
وأكد شعبان، أن هناك اختبارت أخري قبل تلقي الحقنة، وبعدها بصفة دورية يجب القيام باختبارات وظائف الكبد، اختبار الصفائح الدموية، تروبونين 1 الذي يساعد عضلات القلب على الانقباض.
وأفاد جمال شعبان في منشوره، أن تكلفة حقنة ضمور العضلات الشوكي Zolgensma تبلغ حوالي (2.1 مليون دولار) أي ما يعادل 40 مليون جنيه.
وتمني الدكتور جمال شعبان، من وزارة الصحة التفاوض مع الشركة المنتجة لعمل سعر خاص لمصر مخفض جدا، كما حدث مع علاج فيروس سي (سوفالدي)، واختتم بالدعاء يارب بالشفا يا رقية .
- علاج مرض ضمور العضلات الشوكي :
العقار المستخدم في علاج ضمور العضلات، كانت وافقت السلطات الأمريكية على هذا العلاج الجيني من شركة نوفارتيس التي تتخذ من سويسرا مقرا لها وأعلنت أنه يصل سعر بيعه للعموم إلى 2.1 مليون دولار بما يعادل 34 مليون جنيه مصري، وفقًا لموقع «swissinfo».
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على «Zolgensma» كدواء للأطفال دون الثانية من العمر، المصابين بضمور العضلات الشوكي الفتاك، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد.
الدواء يعالج الأطفال أقل من عامين، والذين تم تأكيد إصابتهم من خلال اختبار وراثي، ويعمل الدواء عن طريق توفير نسخة صحيحة من الجين المعيب، ما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، وإيقاف التدهور الناتج، ومن ثم ينمو الطفل بشكل طبيعي.
وذكرت وسائل إعلام أن شركة «Novartis» دافعت عن الرقم الباهظ للغاية مقابل «Zolgensma»، مشيرة إلى أن العلاج يستخدم لمرة واحدة فقط، الأمر الذي يعتبر أفضل من العلاجات طويلة الأمد وبتكلفة مئات الآلاف من الدولارات سنويا.
وحاولت «Spinraza» عرض الدواء في أبريل الماضي مقابل 5 ملايين دولار، لكن تقديرات بينت أن القيمة مبالغ فيها للغاية، ما أجبر الشركة المصنعة على عرض الدواء بسعر أقل.
ومن جهتها، في وقت سابق، نقلت صحيفة الإمارات اليوم عن شركة «نوفارتي» المنتجة للدواء أن السبب وراء ارتفاع سعر الدواء ليصبح الأغلى عالميًا أنه بالنظر إلى الكلفة الإجمالية لرعاية الأطفال الذين يعانون ضمور العضلات الشوكية، الذين يعانون ضعفًا شديدًا يحتاج بعضهم إلى البقاء على قيد الحياة من خلال الدعم بمساعدة جهاز التنفس الصناعي وأنابيب التغذية بالغاز الطبيعي، لسنوات عديدة، الأمر الذي يجعلهم في حاجة إلى رعاية صحية تكلف ملايين الدولارات.
أسباب ارتفاع سعر حقنة علاج ضمور العضلات
وفي وقت سابق، أعلنت هيئة الدواء المصرية، بناء على توجيهات الرئيس عبدالفتاح السيسى، تسجيل أول دواء يتم تداوله بسوق الدواء المصرى يستخدم في علاج ضمور العضلات، وهو يمثل خطوة هامة للحد من معاناة أهالى مرضى ضمور العضلات والذى يعانون من تبعات ذلك المرض وارتفاع تكلفة علاجه، وهو ما أكدت هيئة الدواء المصرية عليه بأن الدواء سوف يساهم في تقليل معاناة المرضى، وكذلك القضاء على ظاهرة تهريب الأدوية، وانتشار التداول من خلال السوق السوداء، وتقليل نفقات الإنفاق.