ثمنها 40 مليون جنيه.. حقنة Zolgensma طوق النجاة لمرضى ضمور العضلات الشوكي

تصدرت الطفلة رقية مؤشرات البحث عبر مواقع التواصل الاجتماعي المختلفة؛ وذلك بسبب إصابتها بمرض نادر "ضمور العضلات الشوكي"، ولا يوجد له علاج على مستوى العالم سوى حقنة واحدة يبلغ ثمنها 40 مليون جنيه أي ما يساوي "مليوني دولار".
اقرأ أيضا.. انفوجراف.. معلومات عن مرض الضمور الشوكي العضلي
وعلى الفور دشن رواد السوشيال ميديا حملة للم التبرعات تحت عنوان "انقذوا الطفلة رقية"، واستطاعوا لم تبرعات نقدية كبيرة إلا أنها لم تصل إلى المبلغ المطلوب حتى الأن.
وتعتبر حقنة Zolgensma طوق النجاة بالنسبة للطفلة رقية وأمثالها
من مصابي مرض الضمور الشوكي.
وفي هذه السطور معلومات عن حقنة Zolgensma
- تُعد هذه الحقنة أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي، والذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" في 24 مايو 2019.
- تم تخصيص الحقنة للأطفال الأقل من عامين.
- تحتوي الحقنة على فيروس غير نشط، يعرف باسم "Onasemnogene Abeparvovec"، وهو مسئول عن استبدال جين "SMN1" المتضرر بجين آخر سليم، وهو الجين المتسبب في الإصابة
بمرض ضمور العضلات الشوكي.
- تعمل الحقنة على تحفيز الخلايا العصبية في إنتاج البروتين اللازم للحفاظ على الخلايا السليمة من التعرض للضمور.
دراسات على الحقنة
وأجريت عدة دراسات، لاحظ الباحثون أن أعراض مرض ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال، والتي تتمثل في ضعف العضلات، والقشعريرة، وضيق التنفس، وصعوبة البلع، وعدم القدرة على الحركة، شهدت تحسنًا كبيرًا بعد شهر واحد من حصولهم على الحقنة.
بديل الحقنة
بالرغم من عدم وجود أي عقاقير بيولوجية بديلة لحقنة "Zolgensma"، إلا أن هناك أدوية أخرى قد يصفها الأطباء لغير القادرين على تحمل تكلفتها العالية، مثل عقار نوسينرسن (سبينرازا).
والعقاقير البيولوجية، هي أدوية مصنعة من الخلايا الحية، مثل الفيروسات والجينات والدم وأنسجة الجسم والأجسام المضادة والسموم.