سعرها 34 مليون.. كل ما تريد معرفته عن حقنة ضمور العضلات بعد حقن ثاني طفل مصري بها

شهد الدكتور محمود المتيني، رئيس جامعة عين شمس، عملية حقن ثاني طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، وهو الطفل آسر كريم الدين، ويبلغ من العمر سنة وعشرة أشهر، والتي أُجريت، اليوم الاثنين، للمرة الثانية على مستوى الجمهورية بمستشفى عين شمس التخصصي التابع لمستشفيات جامعة عين شمس.
وقام أطباء مستشفى عين شمس التخصصي تحت إشراف الدكتورة ناجية علي فهمي، مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، بعلاج وحقن الطفل كريم، بدواء "زولجينزما zolgensma"، والذي يعد الدواء الأعلى سعرًا في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار، بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.
في إطار ذلك يستعرض مصراوي ما تريد معرفته عن عقار "زولجينزما Zolgensma" الأغلى في العالم لمحاربة ضمور العضلات، وفقا لما ذكره موقع Medical News Today.
في البداية.. ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي
مرض الضمور العضلي النخاعي هو مجموعة من الاضطرابات الوراثية التي لا يستطيع فيها الشخص التحكم في حركة عضلاته بسبب فقدان الخلايا العصبية في النخاع الشوكي وجذع الدماغ، فإنها حالة عصبية ونوع من أمراض الخلايا العصبية الحركية، يسبب هزال العضلات وضعفها، إذ يكون من الصعب على الشخص المصاب الوقوف والمشي والتحكم في حركات رأسه، وحتى في بعض الحالات التنفس والبلع.
ما هو عقار أو حقنة زولجينزما Zolgensma
هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى لمريض مصاب بضمور العضلات الشوكي عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019، وتم تخصيصه للأطفال الأقل من عامين، وطورته شركة "نوفارتيس" العالمية للأدوية
كيف يعمل عقار زولجينزما Zolgensma
تتكون حقنة Zolgensma من فيروس غير نشط، يعرف باسم Onasemnogene Abeparvovec، وهو مسئول عن استبدال جين SMN1 المتضرر بجين آخر سليم، ويساعد الجين الجديد على تحفيز الخلايا العصبية على إنتاج البروتين اللازم للحفاظ على الخلايا السليمة من التعرض للضمور.
شروط الحصول على عقار زولجينزما Zolgensma
الشركة المنتجة للعقار وضعت شروطاً لاختيار الأطفال المرضى الذي يمكن حقنهم به، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول.
فوائد عقار زولجينزما Zolgensma
هذا الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يخضع خلالها الطفل للعلاج الطبيعي وللعلاج التأهيلي الرئوي.
نتائج الدراسات على عقار زولجينزما Zolgensma
لاحظ الباحثون في الدراسات السريرية، أن أعراض ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال، المتمثلة في ضعف العضلات والقشعريرة وضيق التنفس وصعوبة البلع وعدم القدرة على الحركة، شهدت تحسنًا كبيرًا بعد شهر واحد من حصولهم على الحقنة.
لكن لم تبحث الدراسات السريرية حتى الآن، مدى فعالية الجرعات الزائدة من حقنة Zolgensma على عينة من المرضى.
سعر عقار زولجينزما Zolgensma
كانت شركة "نوفارتيس" قد أعلنت في وقت سابق أنها قد تسعّر هذا العلاج بين ومليون نصف المليون وخمسة ملايين دولار، لكنها عادت مؤخراً وقالت إنها ستحدد سعره ب2.1 مليون دولار، موزعة على خمس سنوات، بواقع 425 ألف دولار سنوياً، أي ما يعادل 34 مليون جنيه تقريبًا، ويرجع السعر المبالغ جدا للعقار إلى أنه يعالج مرض طفولي مميت.