دواء أمريكى جديد لعلاج التليف الكيسى‎

صدقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" مؤخرا على مستحضر صيدلى جديد لعلاج إحدى صور مرض التليف الكيسى النادرة، والذى يصيب المرضى أكبر‎ من 6 سنوات، نتيجة حدوث الطفرة الجينية "G551D"، وحدوث خلل فى بروتين "CFTR protein" الذى ينظم نقل الأيونات وجزيئات الماء بين الخلايا.
ويعرف العقار الجديد باسم "Kalydeco"، ويحتوى على المادة الفعالة "ivacaftor"، ويتناوله المرضى مرتين فى اليوم مع الوجبات الدهنية التى تحسن من امتصاصه.
والتليف الكيسى هو مرض جينى خطير يصيب الرئتين وعدد من أعضاء الجسم الأخرى، وقد يؤدى فى النهاية إلى الموت المبكر، نتيجة حدوث بعض الطفرات الجينية، وينتج عنه فى النهاية تكوين مخاط سميك على جدار الرئتين، والقناة الهضمية وعدد آخر من أعضاء الجسم، وهو ما يؤدى إلى حدوث مشاكل فى الجهاز التنفسى والهضمى للمرضى.
وتم التأكد من فاعلية وآمان الدواء بعد إجراء دراستين سريريتين استمرت كل منهما 48 أسبوعا على حوالى 213 مريضا، وكانت النتائج إيجابية جدا وحدث تحسن ملحوظ فى فى وظائف الرئة على مدى فترات طويلة.
ومن أبرز الآثار الجانبية التى يسببها العقار إصابات الجهاز التنفسى العلوى والصداع والشعور بالدوخة والإسهال.