بعد طول انتظار.. ابتكار علاج جديد لمرض الحثل العضلى

توصّل العلماء أخيراً لعلاج لمرض الحثل العضلى الطفولى أو Duchenne muscular dystrophy (DMD) الذى يسبب فقداً لعضلات الأطفال، وقد ينتهى الأمر بهم بالوفاة عند بلوغ سن العشرين.
وأفادت صحيفة "لانسيت" الطبية البريطانية على موقعها الإلكترونى، أن هذا العقار الذى يعرف ب AVI-4658 يعمل على تغيير الجينات المسببة للمرض، وقد أثبتت التجارب المبدئية نجاح العقار فى علاج سبعة من 19 مريضا، تتراوح أعمارهم بين خمس و15 سنة فى تجربة عملية مبدئية.
ومرض DMD هو مرض وراثى يصيب حوالى طفل ذكر فى كل 3.500، بما يوازى 100 حالة يتم تشخيصها كل عام ببريطانيا.
وينتج هذا المرض عن نقص بروتين حيوى للعضلات يعرف ب dystrophin، والذى يؤدى أى انهيار تدريجى فى خلايا العضلات ببلوغ سن الثانية عشرة، قد لا يستطيع الأولاد المشى، وقد يموتون قبل سن العشرين بسبب مشاكل فى التنفس.
يذكر أن العقار الجديد قد لا يمثل العلاج الشافى، إلا أنه يساعد فى تقليل الأعراض بدرجة تكفى لمنع الشلل الحاد، وتسمح بتحسين ظروف الحياة للمريض بدرجة معقولة.
وتقول ماريتا بوهلسكميت مديرة حملة الوقاية من حثل العضلات، "لقد جاهدن لسنوات للوصول لعلاج لهذا المرض المهلك على مدار خمسين عاماً. اليوم يمكننا القول بثقة حقيقية أننا سوف نفوز بهذه المعركة، وآباء هؤلاء الأطفال يمكنهم الآن أن يكون لهم أمل فى حياة أفضل لأطفالهم".
يذكر أن هذه الدراسات والأبحاث التى توصل من خلالها الباحثون لهذا الدواء ممولها مجلس البحوث الطبية ببريطانيا.