الجينات الوراثية ومعالجتها لبعض الأمراض

العلاج الجيني Gene therapy عبارة عن تكنيك جزيئي علي المستوى الخلوي يتم من خلاله تعديل المادة الوراثية داخل الخلايا لمعالجة مرض محدد ويهدف هذا العلاج الجيني الى تصحيح الجينات التي بها طفرة او خلل والمسؤولة عن احداث المرض او يهدف الى منع حدوث المرض او تطوره Progression of disease ويشمل هذا التكنيك الجيني العلاجي ثلاثة محاور (1) ادخال جين جديد الى الجسم او الخلايا (2) استبدال جين خامل بجين ذات وظيفة حيوية وكفاءة (3) تثبيط الجين المطفرأو المسئول عن المرض Defective gene وهناك نوعين من العلاج الجيني النوع الأول حيث يستهدف هذا الجين الخلايا الجسمية المرضية Diseased somatic cellsوالنوع الثاني يعمل على الخلايا المتوالدة کeproductive cell حيث يمنع حدوث المرض وتطوره .
والعلاج الجيني من العلاجات الواعدة لعلاج كثير من الأمراض مثل مرض السكر والأمراض المناعية وأمراض القلب والأمراض السرطانية التي لا تستجيب للعلاجات التقليدية حيث يعتمد على التعرف على الشفرة الوراثية للجينات المسببة للمرض ثم يتم استخدام جين أخر مهندس وراثيا لكبح ومنع تطور المرض ويتم تحميل الجين المعالج على حامل أو ناقل وهناك محاولات مستمرة لاستخدام الفيروسات ذات الحجم Nano particles وبدأ استخدام هذا العلاج عام 1989 بتجربة لنقل جين لعلاج أورام الخلايا الليمفاوية السرطانية حيث استخدم كبسول فيروس نوع Retrovirus كحامل للجين بعد تفريغ المادة الوراثية للفيروس ثم توالت الدراسات لعام 2017 حيث اجرى 2597 تجربة إكلينيكية على مستوى 38 دولة لاستخدام العلاج الجيني وهناك أمثلة كثيرة للعلاجات الجينية المأمولة أو المستقبلية منها مرض تصلب الشرايين Atherosclerosisوالذى يسبب ما يقارب من 31% من حالات الوفاة طبقا لمنظمة الصحة العالمية ومرض تصلب الشرايين من الأمراض الخطيرة وهو يتأثر وراثيا وكذلك ببعض الظروف البيئية والسلوكيات الشخصية مثل التدخين والتوتر العصبي ومرض السكر ومعدل تدفق الدم حيث يؤدى إلى تغير في ميتابوليزم الخلايا وحدوث تغير في التعبيرات الجينية وتكون مواد Pro-inflammatory cytokines وحديثا تم اكتشافInterleukin-38 gene حيث يلعب دورا في تثبيط تكون مركب Atherogenic core formation بالإضافة الى أنه جين مضاد للالتهابات Anti-inflammatory cytokine وهناك مثال اخر لاستخدام العلاج الجيني وهو مرض السكر من النوع الأولType1 والذى فيه تفقد خلاياcells.β مقدرتها على افراز الانسولين بسبب حدوث خلل في الجهاز المناعي Auto-immune disorder والتي تحدثه خلايا T cells والتي تسبب تدمير islet of βcells في البنكرياس وهذا العلاج من العلاجات الواعدة كبديل للأدوية التقليدية الا أنه أجري على حيوانات التجارب ولم يثبت بعد نجاحه أو تطبيقه في الانسان ومن امثلة هذه العلاجات الجينية استخدام الفاكسينات الجينية أو النواقل الجينية او الخلايا الجذعية او استخدام خلايا بها التعبير الجيني لمقاومة هذا المرض .