تعاني رئة الإنسان من أمراض عديدة منها الأمراض الميكروبية بجانب بعض الملوثات البيئية، مثل عوادم السيارات، وبعض السلوكيات، مثل التدخين، مما يؤثر سلبا علي كفاءة وحيوية جهاز التنفس إضافة إلى ذلك، هناك بعض الأمراض الوراثية مثل تليف الحويصلات الرئوية «ystic fibrosisحيث ينتشر هذا المرض في المملكة المتحدة ويصاب به سنويا ما يقرب من 70000 شخص على مستوى العالم ويحدث نتيجة لحدوث طفرة في الجين المسؤول عن نفاذية الاغشية مما يؤثر على التوازن الأيوني لكلا من عنصري الصوديوم والكلوريد داخل الخلايا، مما ينعكس على سمك الغشاء المخاطي Mucus gel thickness، مسببا بيئة خصبة لنمو الميكروبات مع زيادة الالتهابات مما تسبب فشل التنفس Pulmonary failure. مع العلم ان هذا المرض أكثر انتشارا في السيدات من الرجال، وذلك لوجود هرمون Estrogen ومن خلال استخدام بعض الأدوية مثل المضادات الحيوية وDNase وHypertonic saline، الا ان هذه العلاجات لا تعالج المرض من جذوره وهناك دراسات أجريت على استخدام CFTک proteins حيث وجد انها تحافظ على التوازن الأيوني لكلا من الصوديوم والكلوريد، مما يؤدى إلى استعادة الرئة جزء من نشاطها الا ان هذه العلاجات مؤقتة لتساعد المريض على المعايشة مع اتباع التعليمات الطبية Therapeutic regimens وحديثا يجرى استخدام العلاج الجيني Inhaled gene therapy في المراحل التجريبية (الدراسات الإكلينيكية التمهيدية) من خلال التجويف الأنفي أو خلال فتحة داخل الرقبة Intratracheal وذلك بعد تحميل هذا الجين على ناقل وقد اثبتت الدراسات الاكلينيكية نجاح هذا الحقن الجيني المضاد للطفرة ويعتبر من العلاجات الواعدة الا ان هناك بعض المعوقات مثل المقدرة على اختراق الاغشية البيولوجية للرئة، إضافة الى الاختلاف البيولوجي بين الانسان وحيوان التجارب وهناك نوع آخر من الأمراض الوراثية التي تسبب خلل في الجهاز التنفسي Pulmonary obstruction وذلك من خلال حدوث طفرة و إفراز مثبطات إنزيم Serine protease inhibitors (α-1 antitrypsin, AAT) حيث يتم تخليقه في الكبد وينتقل إلى الرئة خلال مجرى الدم ويعمل على حماية خلايا الرئة alveolar interstitial elastin من التحلل بواسطة إنزيم Neutrophil elastase والنقص في إنتاج α-1 antitrypsin يؤدى إلى عدم توازن في إفراز protease/antiprotease ، مما يؤدى لحدوث airway inflammation، وفي النهاية يسبب انسداد رئوي Lung obstruction ومن العلاجات المتاحة استخدام انزيم α-1 antitrypsin protease وهو العلاج الاختياري Therapeutic option لعلاج الرئة، الا انه مكلف ويحتاج الى جرعات من وقت لآخر لذلك يمكن انتاج مثل هذا المثبط من خلال التكنولوجيا الحيوية باستخدام بعض أنواع الميكروبات مع الاخذ في الاعتبار السيطرة البيولوجية ومتابعة التتابع الوراثي للميكروب المستخدم للإنتاج، لذلك فان العلاج او الحقن الجيني المضاد لهذه الطفرة هو الحل الأمثل للتغلب على الانسداد الرئوي