علاج جيني يحقق نتائج جيدة في علاج "الخلية المنجلية"

حقق علاج جيني رائد لمرض الخلية المنجلية، نتائج جيدة مع صبي فرنسي في ال13 من عمره، يعاني مرضا وراثيا في الدم، ما يشكل دفعة لتكنولوجيا إصلاح الجينات المعيبة.
ويعد الصبي الفرنسي، أول حالة مريضة بفقر الدم المنجلي "إس. سي. دي" تعالج بالتكنولوجيا التي تعرف باسم "لنتيجلوبن بي. بي. 305".
ويحدث مرض فقر الدم المنجلي "إس. سي. دي"، نتيجة تحور جيني يسفر عن خلل غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء، ويعاني المريض من فقر الدم، وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر.
ويستخرج العلاج الجيني الجديد، الخلايا الجذعية للدم، ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب، وفق ما أوضحت وكالة "رويترز".
وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم بحث الدم في فيينا، أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظا على حياته لأكثر من 3 أشهر، وأن جسمه أنتج 45% مما يعرف بالهيموجلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال 6 أشهر.
وقالت كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت مارينا كافازانا: "هذا يدعو للتفاؤل لأننا نتوقع أن مستويات الهيموجلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تصل إلى نسبة 30% أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماما على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي".