تحت رعاية أد محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس قام أطباء مستشفي عين شمس التخصصي تحت إشراف أ.د.ناجية علي فهمي أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بعلاج أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، بدواء "زولجينزما zolgensma" و الذي يعد الدواء الأعلي سعراً في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيهاً مصرياً. و أوضحت أ.د.ناجية أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطي للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019. وأضافت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول علي الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطاً لاختيار الأطفال المرضي، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ب 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام. وأكدت د.ناجية فهمي أن أ.د.محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس، قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس إتحاد المهن الطبية، لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر ب 1.750 مليون جنيه، كما ساهمتشركة نوفارتس العالمية نوفارتس مصر بتقديم الدعم التدريبي للأطباء علي كيفية إعطاء العلاج للمريض، كما سهلت إجراءات نقل العلاج إلي مصر في درجة تبريد( - 80) درجة مئوية. وأوضحت د.ناجية أنه تم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفي عين شمس التخصصي والذي يضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية علي أعلي مستوي في جميع التخصصات، لافتة أنه منذ إخطار الشركة باختيار الطفل المصري، يقوم كل من أ.د.أيمن صالح نائب رئيس الجامعة للدراسات العليا والبحث العلمي و أ.د.أشرف عمر عميد كلية الطب و رئيس مجلس إدارة المستشفيات الجامعية و أ.د.علي الأنور المدير التنفيذي لمستشفيات جامعة عين شمس وأ.د.هاني عارف رئيس قسم المخ و الأعصاب و أ. د.وليد أنور مدير مستشفي عين شمس التخصصي، ونائبيه د.محمد رزق والدكتور هشام أنور، بمتابعة تدريب الأطقم الطبية علي تحضير الطفل لعملية الحقن والتدريب علي طريقة الحقن ومتابعته إلي جانب الصيدلة الإكلينيكية، حيث أن الدواء يحفظ بكيفية خاصة وتحت درجات حرارة معينة. وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت د.ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلي الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات و أول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً علي مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي. وبخصوص الطفل المصري «ريان» أكدت د.ناجية، أن الطفل سيتم حقنه بالدواء الجيني وبعدها يتم متابعته علي مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفي عين شمس التخصصي، إضافة إلي فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب. وعن مدي إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد د.ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضي ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص، لافتة إلي أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج وتسعي الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية علي الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.
