لعلاج أخطر الأمراض المصيرية.. تفاصيل الموافقة على أغلى عقار بالعالم

أعلنت إدارة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، عن الموافقة على أغلى عقار فى العالم ويدعى "هيميجينكس"، وهو علاج جديد لمرض نادر فى تخثر الدم، بسعر باهظ، إذ سيكلف الدواء 3.5 مليون دولار أمريكي لكل جرعة.
اقرأ أيضًا.. بعد الموافقة على أغلى دواء بالعالم لعلاجه.. ما هو مرض هيموفيليا B وأعراضه؟
ويعد هيميجينكس علاج جينى للهيموفيليا بي، وهو مرض وراثى نادر يتسبب في تقليل تخثر الدم، وتشمل أخطر الأعراض نوبات نزيف عفوية ومتكررة يصعب إيقافها، فضلًا عن كونه أكثر شيوعًا عند الرجال منه لدى النساء، وبينما يصعب الحصول على رقم دقيق، تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 8000 رجل في الولايات المتحدة الأمريكية يعانون من هذا المرض مدى الحيا حاليًا.
وعن مرض الهيموفيليا ب، فهو مرض اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع، مما يؤدي إلى نقص العامل التاسع. وهو ثاني أكثر أشكال الهيموفيليا شيوعا، وأكثر ندرة من الهيموفيليا أ. وقد عرفت الهيموفيليا ب لأول مرة كنوع مختلف من الهيموفيليا في عام 1952.
ومن أبرز أعراض المرض حدوث كدمات بسهولة للشخص المصاب، ونزيف المسالك البولية، ونزيف الأنف. وبالإضافة إلى ذلك، قد يتعرض
الشخص المصاب للنزيف في المفاصل، و يتم علاج الهيموفيليا بي الآن عن طريق التسريب الوريدي للعامل التاسع، الذي يكون عمر النصف له أطول من العامل الثامن، ويمكن نقله بشكل متكرر. وقد يكون هناك حاجة لنقل الدم، وينبغي وقف الأدوية اللاستيرويدية المضادة للالتهابات إذا تم تأكيد تشخيص الشخص بهيموفيليا ب.
ويقدر الباحثون تكلفة حياة البالغين لكل مريض مصاب بالهيموفيليا بي المعتدلة إلى الشديدة بنحو 21 إلى 23 مليون دولار أمريكي، إذ إنه من المقرر أن يُمنح الدواء الرئيسي المستخدم حاليًا لعلاج الهيموفيليا B في الولايات المتحدة المرضى الذين يعانون من التخثر.
تجدر الإشارة إلى أن تكاليف هذا العلاج في المملكة المتحدة أرخص مما هي عليه في الولايات المتحدة الأمريكية أو في أى مكان آخر في أوروبا.