أغلى دواء في العالم.. الجرعة ب 3.5 مليون دولار لعلاج مرض نادر

أعلن عدد من المنظمون الأمريكيون عن علاج جيني لمحاربة مرض الهيموفيليا النادر، وهو مرض يعاني منه فئة صغيرة في المجتمع، لذا لم يصل حتى الآن الأطباء إلى علاج كافي أو منتظم يمكن للمريض اتباعه والشفاء منه، حيث يعتبر مرض الهيموفيليا من الأمراض الجينية الغريبة.
مرض الهيموفيليا
ما هو مرض الهيموفيليا؟
يعتبر مرض الهيموفيليا من الأمراض الوراثية النادرة، والذي يعرف ب «مرض الناعور»، يؤدي مرض الهيموفيليا إلى نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطرة، ويتم تشخيص مرض الهيموفيليا في سنين العمر الأولى من عمر الإنسان، حتى إن بعض الأشخاص المصابين بالهيموفيليا لا يدركون أنهم مصابين بالمرض إلا بعد تعرضهم لنزيف شديد أثناء العمليات الجراحية.
مرض الهيموفيليا يكتشف من خلال نقصان عنصر التخثر عن قصور العامل وتحدد مدى حدة الناعور، وقد يكون السبب وراء الإصابة بمرض الهيموفيليا يرجع للتاريخ الوراثي العائلي، وقد يؤثر ذلك على الحمل، ومع تطور الطب أصبح من الممكن التعرف على إصابة الجنين بمرض الهيموفيليا أم لا، حيث إن أعراض مرض الهيموفيليا لها عائد قوي وخطر على صحة الجنين.
ويعتبر العلاج الأساسي للهيموفيليا يأتي من استبدال عامل التجلط في الدم، وذلك من خلال يثبت في الوريد، ويمكن أن يجدي نفعًا أكثر عندما يتعرض المريض للنزيف، ويمكن اتباع الدواء وفقًا للجدول الذي خطط له الطبيب الخاص بالاتفاق مع المريض.
علاج الهيموفيليا
أغلى علاج في العالم للوقاية من الهيموفيليا
وجد الأطباء في أمريكا علاج لمرض الهيموفيليا، وجاء الاسم الطبي له Hemgenix من CSL Behring، ومع التجارب لدى اكثر من طبيب استطاع هذا الدواء أن يساعد على وقف النزيف تمامًا، بنسبة تصل إلى 54%، واستطاع العلاج الجديد لمرض الهيموفيليا أن يشفي الكثير ويبعدهم عن تناول حق معينة، بنسبة 94%، والتي أصبحت تستعمل الآن مع الحالات المميتة المتأخرة.
ووجد المستثمرين ممن يعنون بالأدوية الطبية أن متنج العلاج الجيني سيكون جذابًا للعديد من المرضى، لخلاصهم من الألم والتعب الذي يسببه مرض الهيموفيليا، وتابع براد لونكار صاحب إحدى الشركات لتصنيع الدواء، أن العلاجات الجينية مع الوقت قد تكون سببًا في إنهاء العديد من الأمراض الخبيثة.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، «إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى».
وأضاف أن علاج Hemgenix يحرز تقدمًا كبيرًا في مجال علاج الهيموفيليا.
العلاج التقليدي للهيموفيليا
مميزات العلاج الجديد للهيموفيليا
العلاج التقيليدي للهيموفيليا لا يقوم إلا بنقل البروتينات المفقودة، والتي تعرف ب «عوامل التخثر»، لمساعدة الجسم في عدم تكوين جلطات، وإيقاف النزيف، لكن بأتي الفرق هنا بين العلاج التقليدي وال Hemgenix ، يقوم على توصيل جين يستطيع انتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ في انتاج بروتين العامل IX وهو العامل المفقود بسبب مرض الهيموفيليا.
المصابين بالهيموفيليا
عدد المصابين بالهيموفيليا
بحسب الأبحاث والدراسات فإنه ما يقدر ب 16 مليون شخص في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا مصابين بالهيموفيليا A وهي الأكثر شيوعًا، والباقي من المصابين يعانون من الهيموفيليا A، وفقًا لما ورد في شركة uniQure للأدوية.
وقد وافق المنظمون الأمريكيون والأطباء على العلاج الجيني للهيموفيليا، خاصة من النوع B، وهو عبارة عن جرعة واحدة لتحرر المرضى من العلاجات والأنظمة العلاجية المستمرة، لتصل قيمة الجرعة الواحدة إلى 3.5 مليون دولار، مما يجعله يصنف أغلى دواء في العالم.
أعراض مرض الهيموفيليا
كيف أعرف أنني مصاب بالهيموفيليا؟
هناك بعض الأعراض التي يعاني منها مريض الهيموفيليا والتي تنذر بالخطر وانه من المحتمل تصنيفه مريض هيموفيليا، ومن هذه الأعراض:
1- النزيف الحاد بعد التعرض للجراحة أو الإصابة..
2- الإصابة بالكثير من الكدمات الصغيرة والكبيرة.
3- النزيف غير المعتاد بعد تلقي اللقاحات.
4- ظهور دم في البول.
5- نزيف الأنف دون أي مبرر.