علاج جيني قيد التجارب يعطي الأمل لمرضى معرضين لفقد البصر

لاح بصيص من الأمل للمصابين بمرض جيني نادر يفقدهم البصر تدريجيًا مع التقدم في العمر حتى يتمكنوا من الاحتفاظ بهذه الحاسة الغالية بفضل تجارب أولية على علاج جيني حقق نتائج مرضية على عدد قليل من الحالات.
وقال «توبي ستروه»، 56 عامًا، الذي أخبره طبيبه وهو في العشرين أنه مهدد بفقد بصره عند بلوغه الخمسين «على مدى الثلاثين عاما الماضية كنت أعيش مهددا بفقد البصر».
وبعد عامين من حقن شبكية عين «ستروه» بفيروس يحمل جينا لعلاج نقص للبروتين كان يدمر خلايا الشبكية أصبح بوسعه الاستمتاع بممارسة رياضة التنس المحببة إليه ومواصلة عمله في المحاماة بنجاح.
وقال في إفادة للصحفيين عن العلاج التجريبي، الذي خضع له «الآن هناك أمل كبير في أن أبقى مبصرا».
وستروه أحد مرضى يعدون على أصابع اليد مصابون بحالة وراثية من تدهور حاسة الإبصار يطلق عليها «ضمور المشيمية»، الذين شاركوا في مرحلة تجارب أولية لعلاج بالجينات يهدف إلى تصحيح عيب جيني يتسبب في القضاء على خلايا شبكية العين تدريجيا.
ولأن نتائج المرحلة التجريبية الأولى هي لست حالات فقط رصدت في مرحلة مبكرة للغاية يقول الباحثون إن هناك حاجة لإجراء مزيد من الدراسات لمعرفة ما إذا كان من الممكن تطوير علاجات جينية مماثلة لعلاج عيوب جينية أخرى شائعة تسبب فقدان البصر مثل الضمور البقعي والتهاب الشبكية الصباغي.
ويحدث ضمور المشيمية نتيجة تحور في جين يفرز بروتين باسم «أر.إي.بي.1»، ويصيب هذا المرض واحدًا من بين 50 ألف شخص ويؤدي إلى فقدان البصر تدريجيا، بشكل رئيسي بين الرجال، بسبب تحلل خلايا شبكية العين.
ولا يوجد حاليا علاج مرخص لهذه الحالة، التي ينتهي بها الأمر إلى موت الخلايا البصرية في الشبكية المسؤولة عن التفاعل مع الضوء وإرسال الإشارات إلى المخ.
وفي التجربة التي أجراها فريق بقيادة «روبرت مكلارين» استشاري الجراحة بمستشفى «أوكسفورد» للعيون حقنت شبكية المرضى، لكن هذه المرة بفيروس معدل بالهندسة الوراثية، لإدخال نسخة معدلة للجين إلى الجزء المناسب من العين.
ونشرت نتائج تجربة «مكلارين» وفريقه في دورية «لانسيت» الطبية، الخميس، وأكد «مكلارين» أن العلاج لا يزال في طور التجربة، وأنه من المرجّح إجراء مزيد من التجارب على مدى 5 سنوات قبل التقدم للحصول على ترخيص ليصبح العلاج متاحا لجميع المرضى.