علاج جيني قيد التجارب يعطي الأمل لمرضى معرضين لفقد البصر

لاح بصيص من الامل للمصابين بمرض جيني نادر يفقدهم البصر تدريجيا مع التقدم في العمر حتى يتمكنوا من الاحتفاظ بهذه الحاسة الغالية بفضل تجارب أولية على علاج جيني حقق نتائج مرضية على عدد قليل من الحالات.
ويقول توبي ستروه (56 عاما) الذي أخبره طبيبه وهو في العشرين انه مهدد بفقد بصره عند بلوغه الخمسين "على مدى الثلاثين عاما الماضية كنت أعيش مهددا بفقد البصر."
والآن بعد عامين من حقن شبكية عين ستروه بفيروس يحمل جينا لعلاج نقص للبروتين كان يدمر خلايا الشبكية أصبح بوسعه الاستمتاع بممارسة رياضة التنس المحببة اليه ومواصلة عمله في المحاماة بنجاح.
وقال في افادة للصحفيين عن العلاج التجريبي الذي خضع له "الآن هناك أمل كبير في أن أبقى مبصرا."
وستروه أحد مرضى يعدون على اصابع اليد مصابون بحالة وراثية من تدهور حاسة الابصار يطلق عليها "ضمور المشيمية" الذين شاركوا في مرحلة تجارب أولية لعلاج بالجينات يهدف الى تصحيح عيب جيني يتسبب في القضاء على خلايا شبكية العين تدريجيا.
ولان نتائج المرحلة التجريبية الاولى هي لست حالات فقط رصدت في مرحلة مبكرة للغاية يقول الباحثون ان هناك حاجة لاجراء مزيد من الدراسات لمعرفة ما اذا كان من الممكن تطوير علاجات جينية مماثلة لعلاج عيوب جينية أخرى شائعة تسبب فقدان البصر مثل الضمور البقعي والتهاب الشبكية الصباغي.
ويحدث ضمور المشيمية نتجة تحور في جين يفرز بروتين باسم ار.إي.بي.1 . ويصيب هذا المرض واحدا من بين 50 الف شخص ويؤدي الى فقدان البصر تدريجيا -بشكل رئيسي بين الرجال- بسبب تحلل خلايا شبكية العين.
ولا يوجد حاليا علاج مرخص لهذه الحالة التي ينتهي بها الامر الى موت الخلايا البصرية في الشبكية المسؤولة عن التفاعل مع الضوء وارسال الاشارات الى المخ.
وفي التجربة التي أجراها فريق بقيادة روبرت مكلارين استشاري الجراحة بمستشفى أوكسفورد للعيون حقنت شبكية المرضى -لكن هذه المرة بفيروس معدل بالهندسة الوراثية- لادخال نسخة معدلة للجين الى الجزء المناسب من العين.
ونشرت نتائج تجربة مكلارين وفريقه في دورية لانسيت الطبية يوم الخميس.
وأكد مكلارين ان العلاج لا يزال في طور التجربة وانه من المرجح اجراء مزيد من التجارب على مدى خمس سنوات قبل التقدم للحصول على ترخيص ليصبح العلاج متاحا لجميع المرضى.