رسميًا.. طرح أول دواء من نوعه لعلاج مرض "الحثل الشحمى" النادر

بتصديق من "FDA"..

صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى الرابع والعشرين من شهر فبراير الجارى بشكل رسمى على طرح أول دواء من نوعه لعلاج مرض "الحثل الشحمى" lipodystrophy""، ويعد أحد الأمراض النادرة، الناجمة عن حدوث خلل فى التمثيل الغذائى لجسم الإنسان.
يُعرف العقار الجديد باسم "Myalept"، ويحتوى على المادة الفعالة "metreleptin"، التى توجد فى صورة سائلة يحصل عليها المريض عن طريق الحقن، ويستخدم كدواء تعويضى لعلاج المشاكل الصحية الناجمة عن نقص هرمون الليبتين " leptin "، التى تصيب الأشخاص المصابين بمرض الحثل الشحمى المتعمم الخلقى أو المكتسب.
ويعانى المريض المصاب بالحثل الشحمى المتعمم " Generalized lipodystrophy " من انعدام الأنسجة الدهنية أو امتلاك مستويات قليلة منها، بينما يفقد مرضى الحثل الشحمى المكتسب الأنسجة الدهنية مع مرور الوقت، ويمتلك هؤلاء المرضى جميعاً مستويات منخفضة جداً من هرمون الليبيتين؛ نظراً لأنه يتم تصنيعه من الأنسجة الدهنية، التى يمتلك الشخص مستويات قليلة منها فى الأساس.
ويساهم هرمون "الليبيتين" فى تنظيم تناول الطعام بالجسم، كما ينظم عمل العديد من الهرمونات الهامة مثل الأنسولين، ولذا يعانى هؤلاء المرضى من مقاومة شديدة للأنسولين فى عمر صغير، وغالباً ما يصابون بالسكر، نظراً لافتقاد الجسم السيطرة على المستويات المرتفعة من الدهون الثلاثية بالدم، التى تؤدى إلى التهاب البنكرياس.
ويعد عقار" Myalept" هو الدواء الأول من نوعه لعلاج "الحثل الشحمى"، وتم التأكد من فاعليته وآمانه من خلال إجراء بعض التجارب الإكلينيكية على 48 مريضاً مصاباً بالنوع الخلقى أو المكتسب، وكانت النتائج إيجابية للغاية، حيث حدث انخفاض فى مستويات الجلوكوز التراكمى "HbA1c"، والجلوكوز الصائم والدهون الثلاثية.
ومن أبرز الآثار الجانبية التى صاحبت تناول عقار " Myalept"، التى تمتلك شركة " Amylin" الحق الحصرى فى تسويقه،: هبوط مستويات جلوكوز الدم والصداع، وانخفاض الوزن، وآلام البطن.