قال العلماء الذين ينخرطون في تجربة علاجية رئيسية تتضمن استبدال الجين التالف المسؤول عن الإصابة بمرض التليف الرئوي الكيسي إنها "حققت لأول مرة فوائد ملموسة في الرئتين لدى المرضى". وتتضمن هذه التقنية -التي تم ابتكارها بالتعاون مع شركة (إمبريال أنوفيشنز) لتسويق التكنولوجيا- استبدال الجين المعطوب المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي (دي إن إيه) الملفوفة في كريات من الدهن، أو الليبوسومات التي توصل الجين العلاجي إلى خلايا الرئتين لتكوين نسخة طبيعية منه في الرئتين، حسب "سكاي نيوز". وقال "إريك ألتون" الاستاذ في (إمبيريال كوليج) بلندن الذي أشرف على التجربة "أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني فوائد -وإن كانت متواضعة- في التجارب الخاصة بوظائف الرئة مقارنة بأفراد مجموعة لن تتلق نفس العلاج". وأضاف وهو يصف للصحفيين نتائج التجربة إنها "مشجعة"، لكنه حذر من أن هذا العلاج الجيني ليس جاهزا للاستخدام الإكلينيكي العادي لعدم اتساق النتائج إذ استجاب بعض المرضى بصورة أفضل من غيرهم. والتليف الرئوي الكيسي من أشيع الأمراض الوراثية القاتلة ويصاب به أكثر من 90 الف شخص في العالم ويتضمن إصابة رئتي المرضى بكميات كثيفة لزجة من المخاط مما يعرضهم لتجدد العدوى في الصدر، مما يفضي في النهاية إلى إتلاف الرئتين. وفي الدراسة التي وردت نتائجها الجمعة في دورية (لانسيت) لأمراض الصدر تلقى 136 مريضا بالتليف الكيسي تبدأ أعمارهم من 12 عاما فما فوق جرعات شهرية من العلاج الجيني لمدة عام مع وجود عينات للمقارنة ضمن التجربة. وتحسنت أحوال وظائف الرئتين لدى المرضى الذي تلقوا العلاج بدرجات تراوحت بين الملموسة والمتواضعة، مما جعل هذه التجربة الأولى في العالم التي تشمل جرعات متكررة من العلاج الجيني الذي يمكن أن تكون له فوائد في علاج المرض.
