حقن ثاني طفل مصري مريض بضمور العضلات بالدواء الأعلى سعرا بالعالم

شهد الدكتور محمود المتيني، رئيس جامعة عين شمس، عملية حقن ثاني طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، وهو الطفل آسر كريم الدين (عام و10 أشهر)، والتي أجريت صباح اليوم للمرة الثانية على مستوى مصر بمستشفى عين شمس التحصصي التابع لمستشفيات جامعة عين شمس، حيث أجرى العملية، أطباء مستشفى عين شمس التخصصي، تحت إشراف الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، حيث جرى علاج وحقن الطفل، بدواء «زولجينزما zolgensma» الأعلى سعرا في العالم، وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار، ما يوازي 34 مليون جنيه مصري.
وأوضح المتيني أنّ هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019، مشيدا بجهود وكفاءة الأطقم الطبية بمستشفى عين شمس التخصصي، الذي يضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات.
وأوضح أنّه منذ إخطار الشركة باختيار الطفل المصري، تولى الأطباء تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن والتدريب على طريقة الحقن ومتابعته، إلى جانب الصيدلة الإكلينيكية، إذ إنّ الدواء يحفظ بكيفية خاصة وتحت درجات حرارة معينة، والأطباء هم: الدكتور أيمن صالح نائب رئيس الجامعة للدراسات العليا والبحوث والدكتور أشرف عمر عميد كلية الطب ورئيس مجلس إدارة المستشفيات الجامعية، والدكتور علي الأنور المدير التنفيذي لمستشفيات جامعة عين شمس، والدكتور هاني عارف رئيس قسم المخ و الأعصاب، والدكتور وليد أنور مدير مستشفى عين شمس التخصصي، ونائبيه الدكتور محمد رزق والدكتور هشام أنور، والدكتورة منى مختار مدير وحدة الأعصاب.
وأوضحت الدكتورة ناجية علي فهمي، أنّ الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول.
وتابعت أنّ وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس تقدمت ب8 حالات من الأطفال المصابين، وفي مارس الماضي اختارت الشركة حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية لتكون الأولى على مستوى مصر التي يتم حقن مصاب بضمور العضلات بهذا الدواء، ونظرا للنجاح الذي حققته الأطقم الطبية بمستشفى عين شمس التخصصي في المرة الأولى وثقة الجهة المنتجة للدواء، جرى اختيار حالة الطفل آسر للحقن بالدواء الأعلى سعرا في العالم للمرة الثانية على التوالي.
وأكدت أنّ رئيس جامعة عين شمس، قدّم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية، لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر ب1.750 مليون جنيه، كما ساهمت شركة نوفارتس العالمية ونوفارتس مصر بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، وسهلت إجراءات نقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد ( - 80) درجة مئوية.
وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أوضحت فهمي أنّ ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة فشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، لكن التحسن يتم تدريجيا وعلى مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.
وعن حالة الطفل الأول «ريان» أكدت فهمي، أنّ الطفل منذ حقنه بالدواء الجيني يتم متابعته طوال الأشهر الماضية للاطمئنان على الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس التخصصي، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب، وهو ما سيحدث أيضا مع حالة الطفل آسر.
وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، أكدت فهمي أنّ هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء، لكن تكاليفه خارج قدرات الأفراد، لافتة إلى أنّ وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشئت منذ 25 عاما في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج، وتسعى الوحدة لأن يكون في مصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول، خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.