أكدت أحدث الأبحاث الطبية فعالية التعديل الجيني قبل الولادة في علاج الاضطرابات الاستقلابية القاتلة بين الفئران فى المختبر، مما يشير إلى أنه من الممكن علاج الأمراض قبل ولادة الطفل. وقام باحثون في كلية (بيرلمان) للطب بجامعة بنسلفانيا الأمريكية، بالتعاون مع مستشفى الأطفال فى فيلادلفيا، بتطوير أداة منخفضة السمية تعمل إعادة تعديل الكتل الجينية التالفة بكفاءة والمسببة للأمراض. وقال الدكتور ويليام بيرانتو الجراح الجينى وأستاذ طب الأطفال في مركز (تشوبيه للتشخيص والعلاج الجينى) "إن هدفنا النهائي هو ترجمة المنهج المستخدم لمعالجة الأمراض الخطيرة التى يتم تشخيصها فى مرحلة مبكرة من الحمل.. ونأمل في توسيع نطاق هذه الاستراتيجية للتدخل قبل الولادة في الأمراض الخِلقية التي لا يوجد بها علاج فعال لمعظم المرضى حتى الآن وتؤدي إلى الوفاة أو مضاعفات خطيرة عند الرضع".