رسمياً.. طرح عقار جديد لعلاج مرض نزيفى نادر بتصديق من "FDA"

بشكل رسمى، صدقت إدارة الغذاء والدواء "FDA" الأمريكية الاثنين الماضى، على طرح مستحضر صيدلى جديد من إنتاج شركة نوفو نورديسك الدنماركية لعلاج اضطراب جينى نادر يتسبب فى تعريض الأشخاص المصابين به للنزيف، نظراً لأنهم يعانون من نقص عامل التخثر "Factor XIII A-subunit".
ويحتوى العقار الجديد على نسخة مؤتلفة " Recombinant" من عامل التجلط "Coagulation Factor XIII A-Subunit"، وهو أول منتج تم تطويره لوقاية الأطفال والبالغين من الإصابة بالنزيف الدموى، والذين يعانون من نقص فى عامل التخثر " Factor XIII"، وهو بروتين حيوى يجرى فى الدم، وضرورى لتنظيم عملية التجلط ومنع حدوث النزيف.
وأشادت إدارة ال"FDA" بالعقار الجديد كثيراً، وأكدت أنه ضرورى جداً للحد من مخاطر إصابة هؤلاء المرضى بالنزيف، وبدونه ستتعرض حياتهم كثيراً لمخاطر كبيرة، وسيصبحون مهددون بفقدانها.
وخلال عمليات تطوير العقار الجديد يقوم الباحثون فى بادئ الأمر بإنتاجه داخل خلايا خميرة، ثم يتم تجميعه وتنقيته من الشوائب، وبعد ذلك يخضع لعملية التجفيف بالتجميد، ويتم تحويله إلى بودرة معقمة جاهزة للاستخدام عن طريق إضافة محلول تخفيف لها، ثم يحصل عليها المرضى عن طريق الحقن الوريدى بواسطة الطبيب المختص.
وتم التأكد من فاعلية وآمان العقار الجديد من خلال تجربته على 77 شخصاً من المصابين بنقص فى عامل التخثر " Factor XIII"، وأثبت فاعليته فى منع حدوث النزيف لدى 90% من المرضى عندما حصلوا عليه مرة واحدة شهرياً، ومن أبرز الآثار الجانبية التى صاحبت الحصول عليه، الصداع والآلام فى الأطراف والآلام التى تخلف فى موضع الحقن.