بعد إلزام الدولة بعلاج الطفل أحمد مفاجأة.. المرض نادر ويصيب طفلا بين كل 200 ألف

قضت محكمة القضاء الإدارى مؤخراً بعلاج الطفل أحمد شعبان عبد الغنى، الذى يبلغ من العمر عاماً واحداً و"مصاب بمرض نادر"، وذلك لإلزام الهيئة العامة للتأمين الصحى بصرف عقار فيميزيم "vimizim" للطفل مدى الحياة أو حتى يتعافى، ونسلط الضوء خلال هذا التقرير على الدواء والمرض النادر الذى يعانى منه الطفل المسكين. متلازمة موركيو يعانى "أحمد" من مرض نادر يعرف باسم متلازمة موركيو "Morquio A syndrome"، يصيب طفلاً واحداً من بين كل 200 ألف، تم اكتشافه للمرة الأولى فى عام 1929 بواسطة طبيب من أوروجواى، ويحدث فيه خلل فى إنزيمات الجسم، وتعد هذه المتلازمة النادرة هى النوع الرابع من مرض عديدات السكريات المخاطية "Mucopolysaccharidosis"، والذى ينجم عن حدوث نقص فى إفراز الجسم لإنزيم "جالاكتزأمين سلفاتا"، وهو إنزيم ضرورى لإتمام العديد من العمليات الحيوية. ويتسبب انخفاض مستويات هذا الإنزيم فى حدوث مشاكل مرضية عديدة، وخلل فى عملية تكوين العظام والنمو وقدرة الإنسان على الحركة، وكما يسبب مشاكل خطيرة بالقلب ويضر بحواس الإبصار والسمع، ويوجد حوالى 800 شخص مصاب بهذه المتلازمة فى الولايات المتحدة الأمريكية. علاج المرض ويُعرف الدواء الذى يعالج متلازمة موركيو باسم فيميزيم "Vimizim"، وهو العلاج الأول على الإطلاق للمرض، وصدقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى شهر فبراير من العام الماضى، ويحتوى على المادة الفعالة البديلة للإنزيمات "elosulfase alfa"،، وتمتلك شركة "Novato"، والتى تتخذ من ولاية كاليفورنيا مقراً لها، الحق الحصرى فى تسويق هذا الدواء. تبلغ تكلفة العبوة الواحدة من حقن فيميزيم 1068 دولاراً أمريكياً، وتكلفة العلاج السنوى 380 ألف دولار أمريكى، وهو ما يعادل 3 ملايين جنيه فى العام بالنسبة للأشخاص الذين تتراوح أعمارهم ما بين 5 و57 عاماً، ولكن قد تقل التكلفة بالنسبة للطفل الصغير، والذى يحتاج أسبوعياً إلى 2 مجم لكل كجم من وزنه، علما بأن العبوة الواحدة تحتوى على 5 مجم. وتم التأكد من مدى فاعليته وأمان عقار "فيميزيم" من خلال إجراء بعض التجارب الإكلينيكية التى شملت 176 مصاباً بمتلازمة موركيو، وتتراوح أعمارهم ما بين 5 و57 عاما، وكانت النتائج إيجابية للغاية، حيث تحسنت قدرة المرضى على الحركة بشكل كبيرة وانخفضت حدة الأعراض التى كانوا يعانون منها. ولكنه قد يتسبب فى الوقت نفسه فى الإصابة ببعض الأثار الجانبية مثل: الحمى والقىء والصداع والغثيان وآلام البطن والشعور بالإعياء والقشعريرة، وقد تحدث تفاعلات مناعية خطيرة بعد حصول المريض على الدواء حتى 3 ساعات من عملية التنقيط الوريدى. المفاجأة غير السارة، أن العلاج لم يتم التأكد من فاعليته وأمانه على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 5 سنوات، وهو ما ينطبق على حالة أحمد، أى أن هذا الدواء قد لا يعالج المرض، فضلاً عن أنه قد يتسبب فى حدوث أعراض جانبية خطيرة، وما زالت تجارب علاج هذه الفئة العمرية تحت التقييم ونحن حالياً فى انتظار النتائج، ولكن الأطباء قد يكونون اضطروا لعلاج الطفل أحمد به لأنه لا يتوفر علاج غيره، ولأن المخاطر الناجمة عن عدم علاج المرض قد تكون أخطر بكثير من الأضرار المحتملة جراء تناوله، وهذه قاعدة ثابتة فى أولويات استخدام الأدوية. ومع ارتفاع تكلفة هذا الدواء يكون القضاء الإدارى قد أكد على حق كل مواطن فى الحصول على العلاج مهما كانت تكلفته، وهو ما يعطى الأمل لملايين المرضى فى أحقيتهم فى العلاج ببلدهم طبقا للقانون والدستور.