يعتقد أطباء أنهم طوروا علاجًا جديدًا لنقص المناعة المشتركة الشديدة "سسيد"، والمرتبط بالأطفال الذين يولدون باضطراب "فقاعة الصبي الوراثي المزمن"، وهو أحد أمراض الجهاز المناعي، يضطر الأطفال لقضاء بقية حياتهم القصيرة في غزلة تمامًا بعيدًا عن الجراثيم. قالت الدكتورة إويلينا مامكارز، عضو مساعد في هيئة تدريس قسم زراعة النخاع العظمى بجامعة هارفورد الأمريكية، أن ستة من أصل سبعة أطفال يعالجون باستخدم علاج قائم على الجينات، تم تطويره حديثًا ويعيشون طفولتهم بصورة طبيعية في المنزل مع أسرهم، وأضافت "بل غادروا المستشفى بعد أربعة إلى ستة أسابيع من العلاج، في ظل متابعة على أساس أسبوعي في العيادات الخارجية". من ناحية أخرى، قال الدكتور جوناثان هوجات، أستاذ مساعد بحوث الخلايا الجذعية بكلية الطب جامعة هارفورد: "تشير النتائج المتوصل إليها الآن، إلى أن فعالية العلاج الجينى المتوصل إليه في علاج هذا الاضطراب المزمن". ويركز العلاج الجديد على الكروموسوم إكس، المرتبط بنقص المناعة المشتركة الشديدة "سسيد" - النوع الأكثر شيوعا لهذا المرض - والذي يصيب الذكور فقط بسبب العيب الوراثي الذي يلحق بالكروموسوم العاشر لديهم، ويحدث هذا الخلل في طفل من بين كل 54 ألف طفل في الولاياتالمتحدة. وتشير الأبحاث إلى أن الأطفال الذين يعانون من هذا الاضطراب لا يمكنهم إنتاج خلايا مناعية تدافع عن الجسم ضد العدوى، مثل الخلايا التائية، والبائية والخلايا القاتلة الطبيعية (نك)، وبدون علاج، يموت هؤلاء الأطفال عادة ببلوغهم سن الثانية، فيما حصل نحو ثلث أولئك على أفضل علاج متاح، بزرع الخلايا الجذعية، ينتهوا في الوفاة في سن العاشرة. ويستخدم العلاج الجديد شكلا معطلا من فيروس نقص المناعة البشرية لإدخال تغييرات جينية في خلايا نخاع العظام للمريض. وقال الدكتور بريان سورنتينو، مدير قسم طب أمراض الدم بمستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال، إن هذه التغييرات تحدد نخاع العظم حتى تبدأ في القيام بعملها وتخدم جميع أنواع الخلايا المناعية الثلاث.
