كشفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى تقرير نشر مؤخراً على موقعها الإلكترونى عن أن تكاليف علاج المريض الواحد بعقار "Kalydeco " ، والذى يستخدم لعلاج مرض التليف الكيسى النادر للمريض الواحد يبلغ حوالى 294000 دولار فى العام الواحد، بما يعادل ومليون و900 ألف جنيه مصرى تقريباً. ويستخدم عقار " Kalydeco" لعلاج عدد قليل جداً من المرضى حول العالم، لا يتجاوز عدة آلاف، ولذلك قامت الشركة المنتجة برفع سعره، وذلك لتغطية تكاليف إنتاجه والتكاليف التى تم إنفاقها عليه والتى قد تصل أحيانا إلى مليار دولار، ولذا تعطى الإدارة الأمريكية للشركة المنتجة الحق فى تسويق العقار وبيعه بشكل حصرى لمدة 10 أعوام كاملة. وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" قد صدقت فى وقت متأخر من العام الماضى على إصدار عقار " Kalydeco " لعلاج إحدى صور مرض التليف الكيسى النادرة، والذى يصيب المرضى الآلاف سنوات، نتيجة حدوث الطفرة الجينية "G551D"، وحدوث خلل فى بروتين "CFTR protein" الذى ينظم نقل الأيونات وجزيئات الماء بين الخلايا. ويحتوى العقار الجديد على المادة الفعالة "ivacaftor"، ويتناوله المرضى مرتين فى اليوم، ويفضل استخدامه مع الوجبات الدهنية التى تحسن من امتصاصه. ويعد التليف الكيسى أحد الأمراض الجينية الخطيرة التى تصيب الرئتين وعدد من أعضاء الجسم الأخرى، وقد يؤدى فى النهاية إلى الموت المبكر، نتيجة حدوث بعض الطفرات الجينية، وينتج عنه فى النهاية تكوين مخاط سميك على جدار الرئتين، والقناة الهضمية وعدد آخر من أعضاء الجسم، وهو ما يؤدى إلى حدوث مشاكل فى الجهاز التنفسى والهضمى للمرضى. وتم التأكد من فاعلية وآمان الدواء بعد إجراء دراستين سريريتين، وكانت النتائج إيجابية جدا وحدث تحسن ملحوظ فى فى وظائف الرئة على مدى فترات طويلة، ومن أبرز الآثار الجانبية التى يسببها العقار إصابات الجهاز التنفسى العلوى والصداع والشعور بالدوخة والإسهال.
